NICE erklärt (1):
- Setmelanotid wird im Rahmen seiner Genehmigung für das Inverkehrbringen als Option zur Behandlung von Fettleibigkeit und zur Kontrolle des Hungers empfohlen, die durch Pro-Opiomelanocortin (POMC)-Mangel, einschließlich Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ-1- oder Leptinrezeptor (LEPR)-Mangel, bei Personen ab 6 Jahren verursacht werden. Es wird nur empfohlen, wenn das Unternehmen Setmelanotid gemäß der kommerziellen Vereinbarung bereitstellt.
Der NICE-Ausschuss erklärte:
- "POMC- und LEPR-Mangel sind seltene genetische Störungen der Fettleibigkeit, die die Lebensqualität der Betroffenen und ihrer Familien und Betreuer stark beeinträchtigen. Sie führen zu früh einsetzender, extremer Fettleibigkeit und Hyperphagie (gekennzeichnet durch ein Gefühl, das dem des Verhungerns ähnelt) und sind mit vielen chronischen Erkrankungen verbunden. Außerdem verkürzen sie wahrscheinlich die Lebenserwartung. Die derzeitige Behandlung (best supportive care) konzentriert sich auf Ernährungseinschränkungen und Änderungen des Lebensstils, einschließlich Bewegung. Die Ergebnisse klinischer Studien deuten darauf hin, dass Setmelanotid das Gewicht und den Body-Mass-Index (BMI) bei Menschen mit Fettleibigkeit aufgrund von POMC- und LEPR-Mangel reduzieren kann. Es gibt auch Hinweise darauf, dass sich das Hungergefühl und die Lebensqualität mit Setmelanotid verbessern. Längerfristige Belege deuten darauf hin, dass Setmelanotid einen anhaltenden Behandlungseffekt haben könnte, aber dies ist ungewiss..."
Setmelanotid beim Bardet-Biedl-Syndrom
In einer randomisierten kontrollierten Studie (2) (n=38) wurde festgestellt, dass Setmelanotid bei Patienten mit Bardet-Biedl-Syndrom zu einer signifikanten Verringerung des Körpergewichts führte (32,3 % erreichten nach 52 Wochen Behandlung eine Gewichtsreduktion von mindestens 10 %); bei Patienten mit Alstrom-Syndrom waren diese Ergebnisse jedoch nicht schlüssig
- Die am häufigsten gemeldeten behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse waren Hyperpigmentierung der Haut (23 [61 %] von 38) und Erythem an der Injektionsstelle (18 [48 %])
NICE-Leitlinie Setmelanotid beim Bardet-Biedel-Syndrom
- empfiehlt Setmelanotid als Option zur Behandlung von Fettleibigkeit und Hyperphagie bei genetisch bestätigtem BBS bei Personen im Alter von ≥ 6 Jahren, wenn sie zu Beginn der Behandlung zwischen 6 und 17 Jahre alt sind
- die Behandlung mit Setmelanotid als Erwachsene fortsetzen können, bis sie beendet werden muss (3)
Referenzen:
- NICE (Juli 2022). Setmelanotid zur Behandlung von Fettleibigkeit aufgrund eines LEPR- oder POMC-Mangels
- Haqq AM et al. Efficacy and safety of setmelanotide, a melanocortin-4 receptor agonist, in patients with Bardet-Biedl syndrome and Alström syndrome: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial with an open-label period. Lancet Diabetes und Endokrinologie 7. November 2022 https://doi.org/10.1016/S2213-8587(22)00277-7
- NICE (Mai 2024). Setmelanotid zur Behandlung von Fettleibigkeit und Hyperphagie beim Bardet-Biedl-Syndrom