Fostamatinib zur Behandlung refraktärer chronischer Immunthrombozytopenie (ITP)

Fostamatinib zur Behandlung der refraktären chronischen Immunthrombozytopenie (ITP)

• Die erste Therapielinie bei ITP umfasst Kortikosteroide, manchmal in Verbindung mit IVIg oder Anti-Rh(D). Dies sind zwar wirksame Therapien, aber keine führt zuverlässig zu einer dauerhaften Remission (1)
  • Die Zweitlinientherapie der ITP kann Rituximab, Splenektomie oder Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TRAs) umfassen
• Fostamitinib
  • ist der erste Milz-Tyrosinkinase (Syk)-Inhibitor, der für die Behandlung der chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei erwachsenen Patienten zugelassen ist, die auf eine frühere Behandlung nicht ausreichend angesprochen haben (3)
  • durch Hemmung der Syk-Aktivierung in Makrophagen blockiert Fostamatinib die Autoantikörper-vermittelte Thrombozytenphagozytose

NICE-Stellungnahme (3):

• Fostamatinib wird als Option zur Behandlung der refraktären chronischen Immunthrombozytopenie (ITP) bei Erwachsenen nur empfohlen, wenn:
  • sie zuvor einen Thrombopoietin-Rezeptor-Agonisten (TPO-RA) erhalten haben oder ein TPO-RA ungeeignet ist
  • das Unternehmen Fostamatinib gemäß der kommerziellen Vereinbarung bereitstellt
• Der NICE-Ausschuss stellt fest, dass:
  • Zu den Behandlungsoptionen für refraktäre chronische ITP gehören TPO-RAs, auf die meist Rituximab oder Mycophenolat folgt
  • klinische Belege zeigen, dass Fostamatinib im Vergleich zu Placebo wirksam ist. Es gibt keine klinischen Studien, die Fostamatinib direkt mit Rituximab oder Mycophenolat vergleichen.
  • ein indirekter Vergleich zeigt, dass Fostamatinib bei der Erhöhung der Thrombozytenzahl besser wirkt als Rituximab

Referenz:

• Kistangari G, McCrae KR. Immunbedingte Thrombozytopenie. Hematol Oncol Clin North Am. 2013 Jun;27(3):495-520.
• Paik J. Fostamatinib: A Review in Chronic Immune Thrombocytopenia. Drugs. 2021 Jun;81(8):935-943
• NICE (Oktober 2022). Fostamatinib zur Behandlung refraktärer chronischer Immunthrombozytopenie