Donidalorsen zur Vorbeugung wiederkehrender Anfälle des hereditären Angioödems
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Donidalorsen ist ein leber-spezifisches Antisense-Oligonukleotid (ASO)-Konjugat, das an die Präkallikrein (PKK)-mRNA bindet und dessen RNase-H1-vermittelten Abbau bewirkt
- Dieser Prozess verringert die Produktion des PKK-Proteins, senkt die Plasma-Kallikrein-Aktivität und verhindert die Überproduktion von Bradykinin, das für Angioödem-Anfälle (HAE) verantwortlich ist
- Die Phase-III-Studie OASIS-HAE (1) ergab, dass Donidalorsen Schwellungsanfälle bei Patienten mit hereditärem Angioödem signifikant reduziert und deren Lebensqualität verbessert
- Bei subkutaner Verabreichung zeigte das Medikament im Vergleich zu Placebo eine Verringerung der Anfallshäufigkeit um 81 % in 4-Wochen-Intervallen
- Die häufigsten unerwünschten Ereignisse waren Erytheme an der Injektionsstelle, Kopfschmerzen und Nasopharyngitis; 98 % der unerwünschten Ereignisse waren leicht oder mittelschwer
NICE-Stellungnahme (2):
Donidalorsen kann als Option zur Vorbeugung wiederkehrender Anfälle des hereditären Angioödems (HAE) bei Personen ab 12 Jahren eingesetzt werden, jedoch nur, wenn:
- sie zwei oder mehr Anfälle pro Monat haben und
- das Unternehmen das Medikament gemäß der kommerziellen Vereinbarung bereitstellt
Referenz:
- Riedl MA et al., Wirksamkeit und Sicherheit von Donidalorsen bei hereditärem Angioödem. N Engl J Med 2024;391:21–31.
- NICE (August 2026). Donidalorsen zur Vorbeugung wiederkehrender Anfälle des hereditären Angioödems bei Personen ab 12 Jahren.
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