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Mavacamten in HOCM

Übersetzt aus dem Englischen. Original anzeigen.

Autorenteam

Mavacamten zur Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie

Mavacamten wird als Option für die Behandlung der symptomatischen obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie bei Erwachsenen mit einer New York Heart Association-Klasse von 2 oder 3 empfohlen:

  • es eine Ergänzung zu einer individuell optimierten Standardbehandlung ist, die Betablocker, nicht-dihydropyridinhaltige Kalziumkanalblocker oder Disopyramid umfasst, sofern diese nicht kontraindiziert sind, und
  • das Unternehmen bietet es entsprechend der kommerziellen Vereinbarung an.

Der NICE-Ausschuss merkt an:

  • "...die Behandlung der obstruktiven hypertrophen Kardiomyopathie zielt darauf ab, die Symptome zu kontrollieren. Die Standardbehandlung besteht entweder aus Betablockern oder nicht-dihydropyridinischen Kalziumkanalblockern, und wenn die Symptome fortbestehen, kann Disopyramid hinzugefügt werden. Einige Menschen mit unkontrollierten Symptomen können sich für eine Operation entscheiden. Mavacamten ist die erste Behandlung, die spezifisch die Erkrankung und nicht die Symptome behandelt..."

In einer Übersichtsarbeit heißt es:

  • Mavacamten ist der erste kardiale Myosin-Inhibitor, der für die Behandlung von Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie zugelassen ist (2)
    • stellt eine neuartige pharmakologische Behandlungsoption für Patienten dar, die auf die zugrundeliegende Pathophysiologie der Krankheit abzielt, und ist bei der großen Mehrheit der Patienten gut verträglich
    • Aufgrund der vorliegenden Daten ist Mavacamten zumindest kurz- bis mittelfristig bei Patienten mit obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die trotz einer Einzel- oder Mehrfachbehandlung mit Betablockern und Kalziumkanalblockern symptomatisch bleiben, von Vorteil und kann die Notwendigkeit einer SRT (Septumreduktionstherapie) aufschieben oder vermeiden.

Referenz:


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