NICE-Leitlinien - Mexiletin zur Behandlung der Myotonie-Symptome bei nicht-dystrophischen myotonischen Störungen

Mexiletin (Namuscla) wird im Rahmen seiner Zulassung als Option zur Behandlung der Symptome von Myotonie bei Erwachsenen mit nicht-dystrophen myotonen Störungen empfohlen (1).

Mexiletin ist ein Antiarrhythmikum der Klasse 1b mit einer hohen Affinität zu Muskel-Natriumkanälen (2)

In einer Reihe von N-of-1-Studien mit Mexiletin im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit nicht-dystrophischer Myotonie kam es zu einer Verringerung der durchschnittlichen täglich berichteten Muskelsteifigkeit, die mit dem Behandlungseffekt in einer früheren randomisierten klinischen Studie übereinstimmte (3)

• Die Ergebnisse unterstützen die Wirksamkeit von Mexiletin bei der Behandlung von nicht-dystrophischer Myotonie sowie die Durchführbarkeit von N-of-1-Studien zur Bewertung von Maßnahmen bei einigen chronischen seltenen Krankheiten

Referenz:

• NICE (Dezember 2021). Mexiletin zur Behandlung der Symptome der Myotonie bei nicht-dystrophischen myotonen Störungen
• Statland JM, Bundy BN, Wang Y, et al. Mexiletine for symptoms and signs of myotonia in nondystrophic myotonia: a randomized controlled trial. JAMA. 2012;308(13):1357-1365. doi:10.1001/jama.2012.12607
• Stunnenberg BC, Raaphorst J, Groenewoud HM, et al. Effect of Mexiletine on Muscle Stiffness in Patients With Nondystrophic Myotonia Evaluated Using Aggregated N-of-1 Trials. JAMA. 2018;320(22):2344-2353. doi:10.1001/jama.2018.18020