Oft gibt es keine spezifische Behandlung, und die Vermeidung von auslösenden Faktoren ist die beste Maßnahme, die ergriffen werden kann.
Behandlung der akuten hepatischen Porphyie (AHP):
- Die Behandlungsmöglichkeiten für AHP zielen darauf ab, Anfälle zu verhindern oder die Symptome zu kontrollieren.
- Dazu gehören Schmerztherapie, Absetzen von Medikamenten, die die Symptome ausgelöst haben könnten, Gonadotropin-Releasing-Hormon (GnRH)-Analoga für hormonell bedingte Anfälle bei Frauen und orale oder intravenöse Glukose für akute Anfälle
- Häm-Arginat ist für die Behandlung akuter Anfälle von AHP indiziert
- wird auch außerhalb seiner Zulassung zur Vorbeugung von Anfällen eingesetzt
- Eine Lebertransplantation kann für manche Menschen mit wiederkehrenden schweren Anfällen eine Option sein, wenn andere Behandlungsmöglichkeiten nicht angeschlagen haben
- Givosiran wird als Option zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie (AHP) bei Erwachsenen und Jugendlichen ab 12 Jahren empfohlen, wenn:
- sie klinisch bestätigte schwere wiederkehrende Attacken haben (4 oder mehr Attacken innerhalb von 12 Monaten)
- ist eine kleine interferierende Ribonukleinsäure, die die Produktion der Delta-Aminolävulinsäure-Synthase 1 in der Leber unterdrückt. Dadurch wird der Gehalt an toxischen Porphyrinvorläufern reduziert.
Phlebotomie und/oder Chloroquin haben sich bei Porphyria cutanea tarda als wirksam erwiesen.
Beta-Carotin wird zur Verringerung der Empfindlichkeit bei erythropoetischer Protoporphyrie eingesetzt.
Eine Splenektomie kann bei hartnäckiger hämolytischer Anämie eingesetzt werden.
Referenz:
- Edel Y, Mamet R. Porphyrie: Was ist sie und wer sollte untersucht werden? Rambam Maimonides Med J. 2018;9(2):e0013. Published 2018 Apr 19. doi:10.5041/RMMJ.10333
- Karim Z, Lyoumi S, Nicolas G, Deybach JC, Gouya L, Puy H. Porphyrias: a 2015 update. Clin Res Hepatol Gastroenterol. 2015;39:412-425
- NICE (November 2021). Givosiran zur Behandlung der akuten hepatischen Porphyrie