Dornase alfa

• Dornase alfa ist eine gentechnisch veränderte Version der menschlichen DNAase
• das Sputum von Patienten mit Mukoviszidose (CF) enthält große Mengen an DNA - die viskoelastische Eigenschaft des Sputums von CF-Patienten ist auf die inhärente Viskosität der DNA und der Schleimglykoproteine zurückzuführen
• vernebeltes Dornase alfa ist eine gut verträgliche und sichere Behandlungsoption bei Mukoviszidose - Dornase alfa verringert die Viskosität von Mukoviszidose-Sputum durch Verringerung der DNA-Stranggröße
• Es gibt Hinweise auf eine mittelfristige Verbesserung der Lungenfunktion.

NICE gibt an, dass (1):

• Menschen mit Mukoviszidose, die klinische Anzeichen einer Lungenerkrankung haben, sollte ein Mukoaktivum angeboten werden.
  
  
• rhDNase (Dornase alfa; rekombinante humane Desoxyribonuklease) sollte als mukoaktives Mittel der ersten Wahl angeboten werden
  
  
• wenn die klinische Bewertung oder die Lungenfunktionsprüfung auf ein unzureichendes Ansprechen auf rhDNase hinweist, sollten sowohl rhDNase als auch hypertones Natriumchlorid oder hypertones Natriumchlorid allein in Betracht gezogen werden
  
  
• Erwägung von Mannitol-Trockenpulver zur Inhalation für Kinder und Jugendliche, die rhDNase und hypertones Natriumchlorid nicht verwenden können, weil sie dafür nicht in Frage kommen, es nicht vertragen oder nicht ausreichend darauf ansprechen.

Referenz:

• NICE (Oktober 2017) Cystic Fibrosis.