Berotralstat se recomienda como opción para prevenir los ataques recurrentes de angioedema hereditario en personas de 12 años o más, sólo si:
presentan al menos 2 crisis al mes, y
se interrumpe si el número de ataques al mes no se reduce al menos en un 50% después de 3 meses.
Notas:
el angioedema hereditario (AEH) se debe a una deficiencia del inhibidor C1 (C1-INH)
(HAE-C1-INH) es una enfermedad genética caracterizada por ataques recurrentes de hinchazón subcutánea y/o submucosa (2)
(HAE-C1-INH) es un trastorno autosómico dominante resultante de mutaciones en la proteína SERPING1 gen
El AEH-C1-INH está causado por deficiencias cuantitativas o por una producción disfuncional de C1-INH, lo que provoca una actividad descontrolada de la calicreína plasmática, una liberación excesiva de bradicinina y el consiguiente angioedema.
los ataques son impredecibles, a menudo asociados a una morbilidad significativa, y potencialmente mortales como resultado de la asfixia debida al angioedema laríngeo (3)
la frecuencia media de los ataques en pacientes no tratados es de aproximadamente cada 2 semanas
los ataques individuales duran de 3 a 5 días antes de resolverse por completo
la combinación de riesgo de asfixia, imprevisibilidad, gravedad y frecuencia de los ataques justifica el tratamiento profiláctico; la posibilidad de transmitir el AEH-C1-INH a la siguiente generación contribuye a una carga de enfermedad grave con una calidad de vida notablemente reducida
berotralstat (BCX7353) es un inhibidor oral de la calicreína plasmática que se administra una vez al día, aprobado recientemente para la prevención de las crisis de angioedema en adultos y adolescentes con angioedema hereditario (AEH).
las pruebas del estudio demuestran que ambas dosis de berotralstat, 150 y 110 mg una vez al día, fueron en general bien toleradas. Los resultados de eficacia apoyan la durabilidad y solidez de berotralstat como tratamiento profiláctico en pacientes con AEH (2)
Farkas H, Stobiecki M, Peter J, et al. Seguridad y eficacia a largo plazo de berotralstat para el angioedema hereditario: The open-label APeX-S study. Clin Transl Allergy. 2021;11(4):e12035. doi:10.1002/clt2.12035
Zuraw B et al. Oral once-daily berotralstat for the prevention of hereditary angioedema attacks: A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. J Allergy Clin Immunol. 2021 Jul;148(1):164-172.e9. doi: 10.1016/j.jaci.2020.10.015. Epub 2020 Oct 21. PMID: 33098856
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