Fenfluramina en el síndrome de Lennox-Gastaut
El síndrome de Lennox-Gastaut (LGS)
- es una encefalopatía epiléptica y del desarrollo caracterizada por múltiples tipos de convulsiones (sobre todo, convulsiones tónicas, aproximadamente el 56%), acompañadas de un electroencefalograma anormal con complejos difusos de picos y ondas lentas a <3 Hz, y deterioro cognitivo, que conduce a una discapacidad de por vida (1)
La fenfluramina (FFA), un medicamento serotoninérgico
- es un derivado anfetamínico y una mezcla racémica de enantiómeros D y L
- se utilizó en Francia como antidepresivo y poco después para perder peso en 1963 (2)
- se ha reutilizado con éxito, y varias agencias reguladoras lo aprobaron para las convulsiones asociadas a los síndromes de Dravet y Lennox-Gastaut (2)
Fenfluramina en el síndrome de Lennox-Gastaut
- en una extensión abierta (n=247), los pacientes experimentaron una reducción de las frecuencias de crisis con y sin caída (mediana de 28,6% y 45,9%) durante el tratamiento con fenfluramina con una duración media del tratamiento de 364 días
- reducción de las frecuencias de crisis con y sin caída (mediana = 28,6% y 45,9%)
- redujo la frecuencia de las crisis tónico-clónicas generalizadas en una mediana del 48,8
- 75 de 241 pacientes (31,1%) presentaron una reducción >=50% en la frecuencia de las crisis de caída
- fue igualmente tolerable y eficaz en pacientes adultos y pediátricos
- fue bien tolerado, sin hipertensión arterial pulmonar ni cardiopatía valvular
- Alrededor de 1 año (n = 170), la reducción de la frecuencia de crisis fue del 51,8%.
Referencia:
- Knupp KG, Scheffer IE, Ceulemans B, Sullivan J, Nickels KC, Lagae L, Guerrini R, Zuberi SM, Nabbout R, Riney K, Agarwal A, Lock M, Dai D, Farfel GM, Galer BS, Gammaitoni AR, Polega S, Davis R, Gil-Nagel A. Fenfluramine provides clinically meaningful reduction in frequency of drop seizures in patients with Lennox-Gastaut syndrome: Interim analysis of an open-label extension study. Epilepsia. 2022 Oct 5. doi: 10.1111/epi.17431.
- Samanta D. Fenfluramine: A Review of Pharmacology, Clinical Efficacy, and Safety in Epilepsy. Children (Basilea). 2022 Aug 2;9(8):1159.