NICE afirma (1):
- Setmelanotida se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como opción para el tratamiento de la obesidad y el control del hambre causados por la deficiencia de pro-opiomelanocortina (POMC), incluida la deficiencia de proproteína convertasa subtilisina/kexina tipo 1 o del receptor de leptina (LEPR) en personas de 6 años o más. Sólo se recomienda si la empresa suministra setmelanotida según el acuerdo comercial.
El comité del NICE declaró:
- "...Las deficiencias de POMC y LEPR son trastornos genéticos raros de la obesidad que afectan gravemente a la calidad de vida de las personas que los padecen, así como a sus familias y cuidadores. Provocan una aparición precoz de obesidad extrema e hiperfagia (caracterizada por una sensación similar a la inanición) y están relacionadas con muchas enfermedades crónicas. También pueden acortar la esperanza de vida. El tratamiento actual (mejores cuidados de apoyo) se centra en restricciones dietéticas y cambios en el estilo de vida, incluido el ejercicio. Los resultados de los ensayos clínicos sugieren que la setmelanotida puede reducir el peso y el índice de masa corporal (IMC) en personas con obesidad causada por deficiencias de POMC y LEPR. También se ha demostrado que la setmelanotida mejora el apetito y la calidad de vida. Las pruebas a más largo plazo sugieren que podría haber un efecto continuado del tratamiento con setmelanotida, pero esto es incierto.."
Setmelanotida en el síndrome de Bardet-Biedl
Un ensayo controlado aleatorizado (2) (n=38) halló que la setmelanotida producía reducciones significativas del peso corporal en pacientes con síndrome de Bardet-Biedl (el 32,3% alcanzó al menos una reducción del 10% del peso corporal tras 52 semanas de tratamiento); sin embargo, estos resultados no fueron concluyentes en pacientes con síndrome de Alstrom
- los acontecimientos adversos emergentes del tratamiento notificados con más frecuencia fueron hiperpigmentación cutánea (23 [61%] de 38) y eritema en el lugar de la inyección (18 [48%])
La guía NICE setmelanotide en el síndrome de Bardet-Biedel
- recomienda setmelanotida como opción para el tratamiento de la obesidad y la hiperfagia en el síndrome de Bardet-Biedel genéticamente confirmado en personas de ≥ 6 años de edad, sólo si tienen entre 6 y 17 años en el momento de iniciar el tratamiento
- pueden seguir recibiendo setmelanotida en la edad adulta hasta que necesiten suspenderlo (3)
Referencias:
- NICE (julio 2022). Setmelanotida para el tratamiento de la obesidad causada por deficiencia de LEPR o POMC
- Haqq AM et al. Efficacy and safety of setmelanotide, a melanocortin-4 receptor agonist, in patients with Bardet-Biedl syndrome and Alström syndrome: a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial with an open-label period. Lancet Diabetes and Endocrinology 7 de noviembre de 2022 https://doi.org/10.1016/S2213-8587(22)00277-7
- NICE (mayo 2024). Setmelanotida para el tratamiento de la obesidad y la hiperfagia en el síndrome de Bardet-Biedl