Ensayos de no inferioridad y superioridad

Ensayos de no inferioridad y superioridad

El objetivo de los ensayos de no inferioridad es comparar un tratamiento novedoso con un tratamiento activo con vistas a demostrar que no es clínicamente peor con respecto a un criterio de valoración específico. Se supone que se ha establecido que el tratamiento de comparación tiene un efecto clínico significativo (frente al placebo).

Estos ensayos se utilizan con frecuencia en situaciones en las que el uso de un ensayo de superioridad frente a un control con placebo puede considerarse poco ético.

La no inferioridad se evalúa más fácilmente utilizando un enfoque de intervalo de confianza (IC).

En primer lugar, los investigadores del ensayo especifican un margen de no inferioridad, delta. Se trata de la diferencia máxima que están dispuestos a tolerar en una dirección determinada para que el nuevo tratamiento no se considere (clínicamente) inferior.

Si un intervalo de confianza del 95% para la diferencia entre las medias de los tratamientos se sitúa por encima o por debajo de este valor límite (en una dirección favorable), se considera que se ha establecido la no inferioridad.

Lógica de los estudios de no inferioridad

• Si un estándar S es sistemáticamente superior al placebo, entonces
• para demostrar que un tratamiento de prueba T es superior al placebo
  • basta con demostrar que el tratamiento de prueba es tan bueno como el estándar (no inferior).

Establecer el margen de no inferioridad

• subjetivo, a menudo polémico
• si es demasiado grande
  • los tratamientos inferiores pueden considerarse no inferiores
  • si es demasiado pequeño: se necesitan muestras de gran tamaño
• normalmente una fracción de la diferencia histórica entre el control y el placebo

Interpretar un ensayo de no inferioridad como un ensayo de superioridad

Abrir imagen en modal

Referencia:

• Hahn S. Entendiendo los ensayos de no inferioridad. Korean J Pediatr. 2012;55(11):403-407. doi:10.3345/kjp.2012.55.11.403