Le traitement est principalement un traitement de soutien comprenant des transfusions de globules rouges et de plaquettes pour maintenir la numération sanguine périphérique et des antibiotiques pour les infections. Des transfusions fréquentes pendant de nombreuses années peuvent toutefois entraîner une hémochromatose secondaire, tandis que l'allo-immunisation peut entraîner une réfractarité aux transfusions de plaquettes et à de multiples allo-anticorps érythrocytaires.
- Soins de soutien
- Les soins de soutien consistent en des transfusions pour corriger l'anémie et la thrombocytopénie, des antibiotiques et des facteurs de croissance hématopoïétiques tels que l'érythropoïétine (Epo) et le G-CSF.
- les soins de soutien constituent désormais le traitement de choix pour les SMD indolents et à faible risque.
- L'Epo augmente l'hématocrite d'environ 20 % et, associée à une faible dose de G-CSF, elle peut améliorer l'anémie et réduire les besoins transfusionnels chez 40 % des patients à faible risque.
- Traitement curatif
- greffe de cellules souches (GCS)
- Actuellement, la seule chance de guérison est une greffe de moelle osseuse allogénique et tous les patients de moins de 50 ans devraient être orientés vers un centre anticancéreux proposant une greffe de moelle osseuse. Actuellement, la mortalité liée à la greffe (dans les 100 jours suivant la greffe) est élevée : 30 à 40 % pour les allogreffes entre frères et sœurs et 60 % pour les greffes à partir de donneurs non apparentés.
- les taux de survie sans maladie sont d'environ 30 à 50 %, le bénéfice le plus important étant pour ceux qui ont le moins besoin de traitement - les patients plus jeunes atteints de SMD à faible risque et traités dans l'année qui suit le diagnostic
- la greffe allogénique non myéloablative peut devenir une alternative pour les patients plus âgés ou ceux qui présentent un risque élevé de complications après une GCS et repose sur l'effet greffe contre leucémie d'une greffe allogénique.
- chimiothérapie intensive
- La chimiothérapie cytotoxique est mal tolérée chez les personnes âgées, avec des périodes prolongées de pancytopénie associées à une morbidité et une mortalité considérables. La chimiothérapie est souvent utilisée chez les patients plus jeunes présentant un excès de blastes, car la transformation en LAM manifeste est imminente et une rémission complète peut être obtenue
- la chimiothérapie cytotoxique comprend des schémas de type LAM tels que l'idarubicine et/ou la fludarabine plus la cytarabine, ainsi que le topotécan plus la cytarabine avec ou sans cyclophosphamide. Ces schémas permettent d'obtenir des taux de rémission de 40 à 60 %
- Cependant, la durée médiane de la réponse n'est que de 10 à 12 mois et seuls 10 à 15 % des patients peuvent être guéris par cette approche.
- limité à ceux qui peuvent tolérer une chimiothérapie intensive
- les facteurs qui influencent favorablement le résultat sont un âge inférieur à 55 ans et un caryotype normal
- la cytarabine à faible dose offre une rémission brève et partielle, mais c'est un puissant myélosuppresseur qui nécessite une surveillance hématologique attentive.
Des thérapies moins établies comprennent des facteurs de croissance tels que le facteur recombinant de stimulation des colonies de granulocytes et de macrophages (GM-CSF) pour augmenter les granulocytes circulants et réduire ainsi les infections. Cependant, cela peut accélérer la transformation en LAM puisque les récepteurs du GM-CSF sont présents sur les blastes leucémiques.