Fostamatinib pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique réfractaire (ITP)

Fostamatinib pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique réfractaire (PTI)

• La première ligne de traitement du PTI comprend des corticostéroïdes, parfois associés à des IgIV ou à des anti-Rh(D). Bien qu'il s'agisse de traitements efficaces, aucun n'induit de manière fiable une rémission durable (1).
  • le traitement de deuxième intention du PTI peut inclure le Rituximab, la splénectomie ou les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TRA)
• Le fostamitinib
  • est le premier inhibiteur de la tyrosine kinase de la rate (Syk) approuvé pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) chez les patients adultes qui n'ont pas répondu suffisamment aux traitements précédents (3).
  • en inhibant l'activation de Syk dans les macrophages, le fostamatinib bloque la phagocytose plaquettaire médiée par les auto-anticorps

Déclaration du NICE (3) :

• le fostamatinib est recommandé comme option pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique réfractaire (PTI) chez les adultes, uniquement si :
  • ils ont déjà reçu un agoniste du récepteur de la thrombopoïétine (TPO-RA), ou un TPO-RA n'est pas approprié
  • l'entreprise fournit le fostamatinib conformément à l'accord commercial
• le comité NICE note que
  • les options thérapeutiques pour le PTI chronique réfractaire comprennent les ART-TPO, qui sont généralement suivis par le rituximab ou le mycophénolate
  • les données cliniques montrent que le fostamatinib est efficace par rapport au placebo. Il n'existe pas d'essai clinique comparant directement le fostamatinib au rituximab ou au mycophénolate.
  • une comparaison indirecte montre que le fostamatinib est plus efficace que le rituximab pour augmenter le nombre de plaquettes.

Référence :

• Kistangari G, McCrae KR. Immune thrombocytopenia. Hematol Oncol Clin North Am. 2013 Jun;27(3):495-520.
• Paik J. Fostamatinib : A Review in Chronic Immune Thrombocytopenia. Drugs. 2021 Jun;81(8):935-943
• NICE (octobre 2022). Fostamatinib pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique réfractaire.