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NICE guidance - mexiletine pour le traitement des symptômes de la myotonie dans les troubles myotoniques non dystrophiques

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Équipe de rédaction

La mexilétine (Namuscla) est recommandée, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, comme option pour traiter les symptômes de la myotonie chez les adultes atteints de troubles myotoniques non dystrophiques (1).

La mexilétine est un médicament antiarythmique de classe 1b ayant une forte affinité pour les canaux sodiques musculaires (2)

Dans une série d'essais N-de-1 de mexilétine contre placebo chez des patients atteints de myotonie non dystrophique, on a observé une réduction de la raideur musculaire moyenne rapportée quotidiennement qui correspondait à l'effet du traitement dans un essai clinique randomisé antérieur (3).

  • les résultats soutiennent l'efficacité de la mexilétine pour le traitement de la myotonie non nondystrophique ainsi que la faisabilité des essais N-of-1 pour l'évaluation des interventions dans certaines maladies rares chroniques.

Référence :


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