Il a été démontré que les globulines antithymocytes (ATG) et les globulines antilymphocytes (ALC) prolongent la survie de 40 à 70 % des patients. Elles peuvent être utilisées seules ou en association avec des androgènes, des corticostéroïdes à haute dose ou des cellules de moelle osseuse haplo-identiques.
La source, la dose et la durée optimales ne sont pas déterminées. La récupération hématologique est lente et peut nécessiter des transfusions. La numération sanguine reste généralement inchangée pendant 1 à 3 mois après le début du traitement.
La plupart des patients présentent des effets secondaires importants, notamment de la fièvre, des frissons, des éruptions cutanées (érythémateuses et urticariennes), de l'hypertension et une aggravation temporaire de la thrombocytopénie. L'anaphylaxie est possible. Les antihistaminiques peuvent réduire les effets secondaires. La maladie sérique survient 6 à 18 jours après le début du traitement chez 75 % des patients et peut être contrôlée par la prednisolone. Environ 15 % des patients rechutent dans les deux ans suivant le traitement, mais répondent souvent à un deuxième traitement.
Les patients qui reçoivent l'ATG dans les 6 mois suivant le diagnostic ont plus de chances de répondre que ceux dont l'aplasie s'est prolongée. Il n'existe pas d'autres facteurs prédictifs.
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