Le NICE déclare (1) :
- Le setmelanotide est recommandé, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, comme option pour le traitement de l'obésité et le contrôle de la faim causés par un déficit en pro-opiomélanocortine (POMC), y compris le déficit en proprotéine convertase subtilisine/kexine de type 1 ou le déficit en récepteur de la leptine (LEPR) chez les personnes âgées de 6 ans et plus. Il n'est recommandé que si l'entreprise fournit le setmelanotide conformément à l'accord commercial.
Le comité du NICE a déclaré
- "...les déficits en POMC et en LEPR sont des troubles génétiques rares de l'obésité qui affectent gravement la qualité de vie des personnes qui en sont atteintes, ainsi que de leurs familles et de leurs soignants. Ils provoquent une obésité extrême précoce et une hyperphagie (caractérisée par une sensation similaire à celle de la famine) et sont liés à de nombreuses maladies chroniques. Elles sont également susceptibles de réduire l'espérance de vie. La prise en charge actuelle (meilleurs soins de soutien) se concentre sur les restrictions alimentaires et les changements de mode de vie, y compris l'exercice physique. Les résultats des essais cliniques suggèrent que le setmelanotide peut réduire le poids et l'indice de masse corporelle (IMC) chez les personnes souffrant d'obésité causée par des déficiences en POMC et en LEPR. Les données suggèrent également que le setmelanotide améliore la faim et la qualité de vie. Des données à plus long terme suggèrent que le setmelanotide pourrait avoir un effet continu sur le traitement, mais cela reste incertain".
Le setmelanotide dans le syndrome de Bardet-Biedl
Un essai contrôlé randomisé (2) (n=38) a montré que le setmelanotide entraînait des réductions significatives du poids corporel chez les patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl (32,3 % ont atteint une réduction du poids corporel d'au moins 10 % après 52 semaines de traitement) ; cependant, ces résultats n'étaient pas concluants chez les patients atteints du syndrome d'Alstrom.
- les effets indésirables liés au traitement les plus fréquemment rapportés étaient l'hyperpigmentation de la peau (23 [61%] sur 38) et l'érythème au point d'injection (18 [48%]).
Le guide NICE sur le setmelanotide dans le syndrome de Bardet-Biedel
- recommande le setmelanotide comme option pour traiter l'obésité et l'hyperphagie dans le syndrome de Bardet-Biedel confirmé génétiquement chez les personnes âgées de ≥ 6 ans, uniquement si elles sont âgées de 6 à 17 ans au début du traitement
- peuvent continuer à prendre du setmelanotide à l'âge adulte jusqu'à ce qu'ils aient besoin d'arrêter (3).
Références :
- NICE (juillet 2022). Setmelanotide pour le traitement de l'obésité causée par un déficit en LEPR ou en POMC
- Haqq AM et al. Efficacité et sécurité du setmelanotide, un agoniste du récepteur de la mélanocortine 4, chez des patients atteints du syndrome de Bardet-Biedl et du syndrome d'Alström : essai de phase 3 multicentrique, randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, avec une période ouverte. Lancet Diabetes and Endocrinology 7 novembre 2022 https://doi.org/10.1016/S2213-8587(22)00277-7
- NICE (mai 2024). Setmelanotide pour traiter l'obésité et l'hyperphagie dans le syndrome de Bardet-Biedl.