Dornase alfa

• La dornase alfa est une version génétiquement modifiée de l'ADNase humaine.
• les expectorations des patients atteints de fibrose kystique (FK) contiennent de grandes quantités d'ADN - la propriété viscoélastique des expectorations des patients atteints de FK est due à la viscosité inhérente de l'ADN et aux glycoprotéines du mucus
• la dornase alfa nébulisée est une option thérapeutique sûre et bien tolérée dans la FK - la dornase alfa réduit la viscosité des expectorations de la FK en diminuant la taille des brins d'ADN
• il existe des preuves d'une amélioration à moyen terme de la fonction pulmonaire.

Le NICE déclare que (1) :

• un agent mucoactif doit être proposé aux personnes atteintes de mucoviscidose qui présentent des signes cliniques de maladie pulmonaire
  
  
• La rhDNase (dornase alfa ; désoxyribonucléase humaine recombinante) doit être proposée comme premier choix d'agent mucoactif.
  
  
• si l'évaluation clinique ou les tests de la fonction pulmonaire indiquent une réponse inadéquate à la rhDNase, il faut envisager d'administrer à la fois de la rhDNase et du chlorure de sodium hypertonique ou du chlorure de sodium hypertonique seul.
  
  
• envisager le mannitol en poudre sèche pour inhalation pour les enfants et les jeunes qui ne peuvent pas utiliser la rhDNase et le chlorure de sodium hypertonique en raison d'une inéligibilité, d'une intolérance ou d'une réponse inadéquate.

Référence :

• NICE (octobre 2017) Mucoviscidose.