Critères d'évaluation primaires et secondaires

Critères d'évaluation primaires ou secondaires et analyses de sous-groupes

• Les études cliniques telles que les essais contrôlés randomisés sont conçues pour répondre à des questions spécifiques, par exemple pour déterminer si un médicament est plus efficace qu'un autre pour prévenir la survenue d'un événement particulier.
  • critère d'évaluation primaire
    • l'événement spécifique sur lequel l'étude est conçue pour évaluer l'effet des médicaments.
    • Le critère d'évaluation primaire est important pour la conception de l'étude, car la taille de l'échantillon nécessaire pour obtenir une puissance suffisante dépend du nombre d'événements primaires susceptibles de se produire au cours d'une période donnée.
      • l'incidence de certains événements intéressants (par exemple, le décès) dans une population particulière étudiée peut en fait être assez faible au cours de la période sur laquelle l'étude peut être menée - ainsi, pour étudier de manière fiable l'efficacité de deux interventions différentes dans la prévention de l'événement intéressant, de nombreux sujets d'étude devraient être recrutés dans l'étude
      • toutefois, si la population étudiée est importante, la réalisation de l'étude peut s'avérer très coûteuse et le recrutement d'un nombre suffisant de sujets peut être difficile.
    • Critères d'évaluation primaires composites
      • Les critères d'évaluation primaires composites sont fréquemment utilisés pour surmonter les difficultés liées à la conception d'une étude autour d'un seul événement d'intérêt (par exemple, le décès).
      • un exemple de critère d'évaluation primaire composite dans une étude cardiovasculaire pourrait être le décès cardiovasculaire et/ou l'infarctus du myocarde non fatal et/ou tout type d'accident vasculaire cérébral - l'étude serait donc conçue avec un tel critère d'évaluation primaire composite (par exemple, tout événement cardiovasculaire majeur) et nécessiterait moins de sujets, puisque le nombre total d'événements à détecter est en fait plus élevé.
      • toutefois, lors de l'évaluation des résultats d'études qui combinent plusieurs types d'événements en un critère composite, il peut être difficile de déterminer l'effet réel de l'intervention sur chacun des types d'événements.
  • Critères d'évaluation secondaires
    • il s'agit d'événements supplémentaires présentant un intérêt, mais que l'étude n'est pas spécifiquement conçue pour évaluer
    • étant donné que la conception de l'étude n'était pas basée sur le(s) critère(s) d'évaluation secondaire(s), les analyses des critères d'évaluation secondaires doivent être considérées avec prudence
    • la prudence dans l'interprétation des résultats vaut également pour les analyses de sous-groupes, dans lesquelles les critères d'évaluation primaires ou secondaires sont examinés dans un sous-groupe plus petit de l'ensemble de la population étudiée (par exemple, uniquement les sujets présentant une caractéristique de base spécifique) - ceci parce que la puissance de l'étude est basée sur l'ensemble de la population étudiée.
    • les critères d'évaluation secondaires et les analyses de sous-groupes doivent être pré-spécifiés dans la section du protocole d'étude et des méthodes du rapport d'étude
      • si les critères d'évaluation secondaires et les analyses de sous-groupes n'ont pas été spécifiés au préalable, il est possible que les données de l'étude aient été analysées de différentes manières afin de trouver un quelconque résultat positif en faveur de l'intervention ("dragage des données"). Si tel est le cas, les résultats de l'étude ne peuvent pas être considérés comme des informations fiables, car si un ensemble de données est analysé et réanalysé un nombre suffisant de fois, un résultat positif peut être obtenu par pur hasard.
    • les critères d'évaluation secondaires n'ont pas la même autorité statistique que les critères d'évaluation primaires, et il est plus probable que des changements positifs dans les critères d'évaluation secondaires soient dus au hasard. Il a été déclaré que les résultats des paramètres secondaires ne devraient être utilisés que pour aider à interpréter les résultats primaires de l'essai ou pour fournir des informations, ou des incitations, pour des recherches futures (4).

Référence :

1. MeReC Briefing (2005);30:1-7.
2. Best Pract Res Clin Obstet Gynaecol. 2005;19(1):15-26.
3. Wiebe S. The principles of evidence-based medicine (Les principes de la médecine fondée sur les preuves) Cephalalgia. 2000;20 Suppl 2:10-3.
4. Drug and Therapeutics Bulletin 2006 ; 44(3):21.