Etranacogene dezaparvovec is een vorm van gentherapie voor mensen met hemofilie B (1,2)
- hemofilie B [factor IX (FIX)-deficiëntie] is een X-gebonden erfelijke bloedingsstoornis waaraan wereldwijd 25.000 mensen lijden.
- De ernst wordt geclassificeerd als:
- ernstig <1% factoractiviteit
- matig 1-5% factoractiviteit
- licht 6-40% factoractiviteit
- Bloedingscomplicaties zijn het meest significant bij patiënten met matige tot ernstige hemofilie B (FIX <= 2%) en omvatten traumatische en spontane bloedingen in gewrichten en spieren.
- etranacogene dezaparvovec is een vorm van gentherapie die een aangepaste vorm van FIX (FIX Padua) bevat die hoge niveaus van FIX-activiteit produceert in vergelijking met normale FIX (1)
- Uit klinisch onderzoek is gebleken dat de gentherapie etranacogene dezaparvovec het aantal bloedingen per jaar vermindert. Maar er is niet genoeg bewijs over hoe goed het op de lange termijn werkt (2)
- Een indirecte vergelijking van etranacogene dezaparvovec met FIX profylaxe suggereert dat het de bloedingsresultaten verbetert.
NICE stelt dat (2)
- etranacogene dezaparvovec wordt aanbevolen met beheerde toegang als een optie voor de behandeling van matig ernstige of ernstige hemofilie B (congenitale factor IX [FIX] deficiëntie) bij volwassenen zonder anti-FIX antilichamen.
Referentie:
- Thornburg CD. Etranacogene dezaparvovec voor hemofilie B gentherapie. Ther Adv Rare Dis. 2021 Nov 24;2:26330040211058896. doi: 10.1177/26330040211058896
- NICE (juli 2024). Etranacogene dezaparvovec voor de behandeling van matig ernstige of ernstige hemofilie B.
Maak een account aan om paginanotities toe te voegen
Voeg informatie toe aan deze pagina die handig is om bij de hand te hebben tijdens een consult, zoals een webadres of telefoonnummer. Deze informatie wordt altijd weergegeven wanneer je deze pagina bezoekt