Hydroxyureum bij sikkelcelanemie

Hydroxyureum, ook bekend als hydroxycarbamide, kan worden gebruikt om zowel kinderen als volwassenen met matige tot ernstige ziekte te behandelen (1). Het bevordert

• synthese van foetale hemoglobine (HbF)
• verbetert de hydratatie van rode bloedcellen
• verlaagt het aantal neutrofielen
• wijzigt interacties tussen rode cel en endotheelcel
• fungeert als stikstofmonoxide-donor

Gerandomiseerde gecontroleerde onderzoeken hebben aangetoond dat hydroxyureum helpt bij het verminderen van het aantal pijnlijke episodes, de incidentie van het borstsyndroom en de noodzaak van transfusie. Langetermijnfollow-uponderzoeken hebben aangetoond dat de overleving na 10 jaar ook is verbeterd bij patiënten die het geneesmiddel gebruiken.

Indicaties voor het gebruik van hydroxyureum zijn onder andere

• patiënten die de afgelopen 2 jaar 3 of meer pijnlijke crises per jaar hebben gehad waarvoor ziekenhuisopname nodig was
• of terugkerende crises hebben in de gemeenschap die ernstig genoeg zijn om hun dagelijkse activiteiten te hinderen
• of die 2 of meer acute borstsyndromen hebben gehad.

Voordat de behandeling wordt gestart, moeten patiënten schriftelijke informatie over het geneesmiddel krijgen en moeten de bijwerkingen worden besproken. 2 weken na aanvang van de behandeling en na elke dosisverhoging moet een bloedbeeld worden bepaald. Leverfunctietests en ureum- en elektrolytentests moeten om de 8 weken worden uitgevoerd.

Bijwerkingen van hydroxyurea zijn onder andere

• myelosuppressie - meest voorkomende bijwerking van de therapie op korte termijn
• andere bijwerkingen zijn hyperpigmentatie van nagels, misselijkheid en braken, huiduitslag, alopecia en diarree
• er is een verhoogde incidentie van leukemie gemeld bij patiënten die al een aandoening hebben die predisponeert voor leukemie, bijv. polycythaemia rubra vera.

Vrouwen die behandeld worden moeten anticonceptie gebruiken vanwege het risico op teratogeniciteit. Als een vrouw zwanger wil worden of een man een kind wil verwekken, moet de behandeling 3 maanden voor de bevruchting worden gestopt. Als een vrouw zwanger wordt tijdens de behandeling, moet hydroxyurea onmiddellijk worden gestaakt en moet de behandeling worden hervat nadat de borstvoeding is gestopt.

Referentie

1. Rankine-Mullings AE, Nevitt SJ. Hydroxyureum (hydroxycarbamide) voor sikkelcelziekte. Cochrane Database Syst Rev. 2022 Sep 1;9(9):CD002202.