geïnhaleerde treprostinil voor idiopathische longfibrose

Treprostinil is een synthetisch analoog van prostacycline dat werkt als een directe vasodilatator voor pulmonale en systemische vaatbedden en bloedplaatjesaggregatie remt.

De INCREASE-studie was een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, fase 3-studie (RCT) waarin de effectiviteit van geïnhaleerd treprostinil op inspanningstolerantie werd geëvalueerd bij patiënten met pulmonale hypertensie secundair aan interstitiële longziekte (1):

• geïnhaleerde treprostinil was geassocieerd met een significante placebogecorrigeerde verbetering in het primaire eindpunt van 6-min loopafstand (6MWD) van 31,1 m (95% CI 16,9-45,4 m; p<0,001) op week 16
• geïnhaleerd treprostinil leidde in vergelijking met placebo tot verbeteringen in belangrijke secundaire eindpunten, waaronder verlaagd plasma N-terminal pro-brain natriuretic peptide (NT-proBNP) en minder optreden van klinische verslechtering.

In de TETON-2 studie waarbij het gebruik van trepostinil werd onderzocht bij patiënten met idiopathische longfibrose (2):

• over een periode van 52 weken, gerandomiseerde gecontroleerde studie (n=593) bleek dat geïnhaleerde treprostinil gekoppeld was aan een kleinere afname in FVC dan placebo over 52 weken (mediane verandering: -49,9 ml [95% CI, -79,2 tot -19,5 vs. -136,4 ml [-172,5 tot -104,0), respectievelijk, verschil 95,6 ml [52,2 tot 139,0]; P<0,001) en minder klinische verslechteringen.
• meest voorkomende bijwerking was hoest, gemeld bij 48,3% van de patiënten in de treprostinilgroep en 24,1% van die in de placebogroep

Referentie:

1. Waxman A et al. Inhaled Treprostinil in Pulmonary Hypertension Due to Interstitial Lung Disease. N Engl J Med. 2021 Jan 28;384(4):325-334.
2. Nathan SD et al; TETON-2 Trial Investigators. Inhaled Treprostinil for Idiopathic Pulmonary Fibrosis. N Engl J Med. 2026 Mar 11.