NICE-richtlijn - mexiletine voor de behandeling van de symptomen van myotonie bij niet-dystrofische myotone aandoeningen

Mexiletine (Namuscla) wordt binnen de handelsvergunning aanbevolen als een optie voor de behandeling van de symptomen van myotonie bij volwassenen met niet-dystrofische myotone aandoeningen (1).

Mexiletine is een klasse 1b antiaritmicum met een hoge affiniteit voor spiernatriumkanalen (2)

In een serie van N-of-1 onderzoeken van mexiletine versus placebo bij patiënten met niet-dystrofische myotonie, was er een vermindering van de gemiddelde dagelijks gerapporteerde spierstijfheid die consistent was met het behandeleffect in een eerder gerandomiseerd klinisch onderzoek (3)

• De bevindingen ondersteunen de werkzaamheid van mexiletine voor de behandeling van nietondystrofische myotonie en de haalbaarheid van N-of-1 trials voor het beoordelen van interventies bij sommige chronische zeldzame ziekten.

Referentie:

• NICE (december 2021). Mexiletine voor de behandeling van de symptomen van myotonie bij niet-dystrofische myotone aandoeningen
• Statland JM, Bundy BN, Wang Y, et al. Mexiletine voor symptomen en tekenen van myotonie bij niet-dystrofische myotonie: een gerandomiseerde gecontroleerde trial. JAMA. 2012;308(13):1357-1365. doi:10.1001/jama.2012.12607
• Stunnenberg BC, Raaphorst J, Groenewoud HM, et al. Effect of Mexiletine on Muscle Stiffness in Patients With Nondystrophic Myotonia Evaluated Using Aggregated N-of-1 Trials. JAMA. 2018;320(22):2344-2353. doi:10.1001/jama.2018.18020