Pegunigalsidase alfa zur Behandlung der Fabry-Krankheit

Pegunigalsidase alfa zur Behandlung der Fabry-Krankheit

NICE stellt fest (1):

• Pegunigalsidase alfa wird im Rahmen seiner Zulassung als Option zur Behandlung des Morbus Fabry (auch bekannt als Alpha-Galaktosidase-Mangel) bei Erwachsenen empfohlen. Es wird nur empfohlen, wenn das Unternehmen es gemäß der kommerziellen Vereinbarung bereitstellt.
  • Der NICE-Ausschuss stellte fest: "...Klinische Studien zeigen, dass Pegunigalsidase alfa genauso gut wirkt wie Agalsidase beta. Es gibt keine direkten klinischen Studien, die Pegunigalsidase alfa mit Agalsidase alfa oder Migalastat vergleichen. Klinische Experten rieten jedoch dazu, dass Pegunigalsidase alfa wahrscheinlich ebenso gut wirkt wie diese beiden Behandlungen..."

Anmerkungen:

• Pegunigalsidase alfa ist eine neuartige PEGylierte, kovalent vernetzte Form von Alpha-Galaktosidase A, die als Enzymersatztherapie (ERT) für Morbus Fabry (FD)
  • Es wurde entwickelt, um die Plasmahalbwertszeit zu erhöhen und die Immunogenität zu verringern.
  • Studien haben gezeigt, dass die einzigartige Pharmakokinetik und die offensichtlich abgeschwächte Immunantwort von Pegunigalsidase alfa die Sicherheit und das klinische Ansprechen auf diese ERT bei Patienten mit Morbus Fabry verbessern können (2)
    • wird durch das günstige AE-Profil, die Stabilität der Nierenfunktion und der Herzparameter sowie die Verbesserung der Krankheitssymptome, die bei den Studienteilnehmern während des 12-monatigen Behandlungszeitraums beobachtet wurden, unterstützt

Referenz:

1. NICE (Oktober 2023). Pegunigalsidase alfa zur Behandlung der Fabry-Krankheit
2. Schiffmann R et al. Pegunigalsidase alfa, eine neuartige PEGylierte Enzymersatztherapie für Morbus Fabry, bietet anhaltende Plasmakonzentrationen und eine günstige Pharmakodynamik: Eine 1-jährige klinische Studie der Phase 1/2. J Inherit Metab Dis. 2019 May;42(3):534-544.