Verschiedene Verbindungen, z.B. Hydroxycarbamid- und Butyrat-Derivate, stimulieren nachweislich die Transkription der fetalen Globin-Gene bei Patienten mit Beta-Thalassämie:
- Nachteile - derzeit ist unklar, ob die erforderlichen extrem hohen Blutkonzentrationen bei längerer Anwendung schädliche Nebenwirkungen haben könnten.
- wichtige erkenntnisse - beweist, dass die fetalen hämoglobin-gene nach der geburt reaktiviert werden können.
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