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Viele Arzneimittel sind in der Lage, die Knochenmarkselemente zu schädigen, was zu akuter Leukämie, Knochenmarkaplasie oder Myelodysplasie führen kann. Die wichtigsten sind die aromatischen Kohlenwasserstofflösungsmittel und Klebstoffe wie Benzol, Toluol, Xylol und Naphthalin. Andere sind Pestizide, Farbstoffe und Industriegifte.
Zytotoxische und immunsuppressive Mittel, die zur Behandlung bösartiger und nicht bösartiger Erkrankungen eingesetzt werden, sind ebenfalls mit einem erhöhten Risiko einer leukämischen Transformation verbunden. Das Risiko ist proportional zur Dosis und Dauer der Exposition und ist bei alkylierenden Mitteln, z. B. Melphalan, am größten. Patienten, die sowohl eine Strahlen- als auch eine Chemotherapie erhalten, sind besonders anfällig.
Leukämien, die nach Toxinexposition auftreten, entwickeln sich häufig aus einem myelodysplastischen Syndrom und sind mit Anomalien der Chromosomen 5 und 7 verbunden.
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