Avapritinib zur Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose

Fortgeschrittene systemische Mastozytose ist eine seltene Erkrankung, KIT D816V-getriebene hämatologische Neoplasie, die durch Mastzellinfiltration und verkürztes Überleben gekennzeichnet ist (1).

• Die fortgeschrittene systemische Mastozytose ist eine seltene myeloische Neubildung, die durch das KIT D816V-Mutation in >90% der Patienten (2)
• die verstärkte Proliferation und Akkumulation neoplastischer Mastzellen führt zu schweren, schwächenden und oft unvorhersehbaren Symptomen und schlechter Lebensqualität (QoL)
• gekennzeichnet durch Vermehrung und Anhäufung von Mastzellen im Knochenmark, in der Haut und in viszeralen Organen
  • Die Mastzellinfiltration führt zu Organschäden, die als "C-Findings" bezeichnet werden (d. h. Zytopenien oder Leberfunktionsstörungen), mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und schlechter Überlebensrate (1)

Avapritinib

• ist ein hochselektiver Inhibitor des KIT D816V-Mutation

NICE erklärt, dass (3):

• Avapritinib wird im Rahmen seiner Zulassung als Option zur Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose (einschließlich der aggressiven systemischen Mastozytose, der systemischen Mastozytose mit einem assoziierten hämatologischen Neoplasma und der Mastzellenleukämie) bei Erwachsenen empfohlen

Referenz:

1. Gotlib J et al. Wirksamkeit und Sicherheit von Avapritinib bei fortgeschrittener systemischer Mastozytose: Zwischenanalyse der Phase-2-Studie PATHFINDER. Nat Med. 2021 Dec;27(12):2192-2199.
2. Reiter A et al. Efficacy and safety of avapritinib in previously treated patients with advanced systemic mastocytosis. Blood Adv. 2022 Nov 8;6(21):5750-5762.
3. NICE (November 2024). Avapritinib zur Behandlung der fortgeschrittenen systemischen Mastozytose