Die Behandlung ist weitgehend symptomatisch:
- Erythrozytentransfusionen bei Anämie
- Eisen bei Eisenmangel
- Thrombozytentransfusionen bei Thrombozytopenie
- Antikoagulanzien bei Thrombosen
- eine langfristige Antikoagulation mit einem INR-Zielwert von 2-5 wird für Patienten mit großen PNH-Klonen (PNH-Granulozyten >50 %) und einer Thrombozytenzahl von mehr als 100 × 10^9/l empfohlen
- Eine Antikoagulation kann auch für Patienten mit kleineren Klonen und einer Thrombozytenzahl von weniger als 100 × 10^9/l in Betracht gezogen werden, abhängig von zusätzlichen Risikofaktoren für Thrombose und Blutungen
In schwerwiegenden Fällen kann eine Knochenmarktransplantation erforderlich sein.
NICE stellt fest, dass (2):
- Ravulizumab wird im Rahmen seiner Zulassung als Option zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie bei Erwachsenen empfohlen:
- mit Hämolyse mit klinischen Symptomen, die auf eine hohe Krankheitsaktivität hindeuten, oder
- deren Erkrankung nach einer mindestens 6-monatigen Behandlung mit Eculizumab klinisch stabil ist
NICE stellt fest, dass (3):
- Iptacopan wird im Rahmen seiner Zulassung als Option für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie (PNH) bei Erwachsenen mit hämolytischer Anämie empfohlen
- erklärte der NICE-Ausschuss, dass
- "...Die Erkenntnisse aus klinischen Studien zeigen, dass Iptacopan den Hämoglobingehalt im Blut erhöht und den Bedarf an Bluttransfusionen verringert. Bei Patienten, die noch keinen C5-Hemmer erhalten haben, deutet ein indirekter Vergleich darauf hin, dass Iptacopan wirksamer ist als Eculizumab und Ravulizumab, aber diese Ergebnisse sind unsicher... Bei Patienten, die nach der Behandlung mit einem C5-Hemmer immer noch an Anämie leiden, zeigen klinische Studien, dass Iptacopan wirksamer ist als Eculizumab und Ravulizumab. Ein indirekter Behandlungsvergleich legt nahe, dass Iptacopan wirksamer ist als Pegcetacoplan, aber die Ergebnisse sind unsicher..."
Splenektomie ist von geringem Wert
Anmerkungen (4):
- Eculizumab, das für die Behandlung von Patienten mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH) indiziert ist, ist eine lebensverändernde und lebensrettende Therapie, die die intravaskuläre Hämolyse und Thrombose verringert und das Überleben verbessert.
- Bei einigen mit Eculizumab behandelten Patienten kommt es jedoch zu einer Durchbruchhämolyse, und insgesamt ist die Belastung durch das Behandlungsschema (intravenöse Infusionen alle zwei Wochen) erheblich.
- Ravulizumab ist ein langwirksamer Hemmstoff der zweiten Generation der Komplementkomponente 5 (C5), der alle 8 Wochen intravenös verabreicht wird.
- Ravulizumab ist nachweislich ebenso sicher und wirksam wie Eculizumab und geht mit einer zahlenmäßig geringeren Rate von Durchbruchhämolysen einher (p für Nicht-Unterlegenheit <0,0004) und wird von den meisten Patienten gegenüber Eculizumab bevorzugt
- Ravulizumab wird wahrscheinlich Eculizumab als Erstlinientherapie für PNH ablösen, und zwar sowohl bei Patienten, die nicht auf Eculizumab ansprechen, als auch bei Patienten, die unter Eculizumab klinisch stabil sind.
Referenz:
- Baglin TP et al. the British Committee for Standards in Haematology (2006) Guidelines on oral anticoagulation (warfarin): third edition - 2005 update British Journal of Haematology 2006; 132 (3): 277-285.
- NICE (19. Mai 2021). Ravulizumab zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie
- NICE (September 2024). Iptacopan zur Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie
- Lee JW, Kulasekararaj AG. Ravulizumab für die Behandlung der paroxysmalen nächtlichen Hämoglobinurie. Expert Opin Biol Ther. 2020 Mar;20(3):227-237