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Rippel-Krankheit

Übersetzt aus dem Englischen. Original anzeigen.

Autorenteam

  • Die Rippling-Muscle-Disease (RMD) ist eine seltene autosomal dominante Erkrankung, die durch mechanisch induzierte unwillkürliche Kontraktionen der Skelettmuskulatur gekennzeichnet ist (1,2,3,4)
    • Klinische Symptome der RMD sind Muskelsteifheit, belastungsinduzierte Muskelschmerzen und krampfartige Empfindungen
      • Kennzeichen der RMD
        • durch Perkussion ausgelöste schnelle Muskelkontraktionen, durch Klopfen ausgelöste lokale Muskelwölbungen und Rollbewegungen über den Muskel (Rippling), die durch Klopfen oder passive Muskeldehnung ausgelöst werden
      • manchmal wird eine Wadenhypertrophie beobachtet
      • Muskelschwäche und Atrophie sind keine auffälligen Merkmale der RMD
      • im Allgemeinen bleiben die extraokularen Muskeln verschont (2)
    • 2001 wiesen Betz et al. nach, dass die RMD in der ursprünglichen norwegischen Familie sowie in vier deutschen Familien mit einem Locus auf Chromosom 3p25 verbunden ist
      • Der Locus umfasst das Caveolin-3-Gen (CAV3)
        • Vier verschiedene Fehlsensormutationen wurden als molekulare Grundlage für die Ausprägung des RMD-Phänotyps in diesen unabhängigen Stammbäumen identifiziert
      • Zu beachten ist auch, dass heterozygote Mutationen in CAV3 auch bei verschiedenen Phänotypen wie der autosomal-dominanten Gliedergürtel-Muskeldystrophie Typ 1C, der asymptomatischen erhöhten Serum-Kreatinkinase (hyperCKemie), der distalen Myopathie und der autosomal-rezessiven Form von RMD festgestellt wurden.
    • RMD-Patienten haben eine mäßig erhöhte Serumkreatinkinase (CK) (2)
    • "RMD ist eine seltene, relativ milde, nicht-progressive Erkrankung. Aus diesen Gründen wurden nur wenige Therapiestudien veröffentlicht. Lediglich Fallberichte berichten über den Nutzen von Dantrolen und Kalziumkanalantagonisten." (5)

Referenz:

  • (1) Vorgerd M et al. Phenotypische Variabilität bei der Rippling-Muskelkrankheit. Neurologie 1999;52: 1453-1459.
  • (2) Torbergsen T. Rippling muscle disease: a review. Muscle Nerve 2002 (Suppl. 11): S103-S107 (2)
  • (3) Betz RC et al. Mutationen in CAV3 verursachen mechanische Hyperirritabilität des Skelettmuskels bei der Rippling-Muskelkrankheit. Nat Genet 2001;28: 218-219.
  • (4) Nishino I, Ozawa E. Muskeldystrophien. Curr Opin Neurol 2002;15: 539-544.
  • (5) Roberts HL et al. Rippling muscle disease. Journal of Clinical Neuroscience 2006; 13 (5): 576-578

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