Rozanolixizumab zur Behandlung der antikörperpositiven generalisierten Myasthenia gravis

Rozanolixizumab zur Behandlung der antikörperpositiven generalisierten Myasthenia gravis

Myasthenia gravis ist eine seltene chronische Autoimmunerkrankung, die die postsynaptische neuromuskuläre Verbindung betrifft und in erster Linie durch pathogenes Immunglobulin G (IgG) vermittelt wird, das gegen spezifische Proteine wie den Acetylcholinrezeptor (AChR), die muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) und das Low-Density-Lipoprotein-Rezeptor-verwandte Protein 4 (LRP4) gerichtet ist

Rozanolixizumab ist ein Inhibitor des neonatalen Fc-Rezeptors (FcRn) für humanes IgG4, der den Abbau von pathogenem IgG fördert (1):

• Es fördert den Abbau von IgG über den lysosomalen Weg und hemmt gleichzeitig die Rückführung von IgG in den Blutkreislauf, wodurch die Gesamt-IgG-Konzentrationen gesenkt werden

Das NICE stellt fest (2):

• Rozanolixizumab kann als Ergänzung zur Standardtherapie als Option zur Behandlung der generalisierten Myasthenia gravis bei Erwachsenen eingesetzt werden, die positiv auf Antikörper gegen den Acetylcholinrezeptor (AChR) oder gegen die muskelspezifische Tyrosinkinase (MuSK) getestet wurden. Es darf nur angewendet werden, wenn:
  • die Erkrankung gemäß der Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) in die Klassen 2 bis 4a eingestuft ist
  • die Erkrankung nach zwei oder mehr Behandlungen, ausgenommen Acetylcholinesterasehemmer, nicht unter Kontrolle ist und
  • andernfalls intravenöses Immunglobulin (IVIg) oder eine Plasmaaustauschtherapie (PLEX) angeboten würde oder bereits versucht und aufgrund von Nebenwirkungen oder mangelnder Wirksamkeit abgebrochen wurde

Der NICE-Ausschuss stellte fest: „…Die Ergebnisse klinischer Studien deuten darauf hin, dass Rozanolixizumab in Kombination mit einer Standardtherapie die Symptome lindert und die Fähigkeit der Betroffenen, ihren normalen Aktivitäten nachzugehen, im Vergleich zur alleinigen Standardtherapie verbessert. Es ist jedoch ungewiss, ob diese Verbesserung langfristig anhält. Indirekte Vergleiche deuten darauf hin, dass Rozanolixizumab besser wirkt als IVIg oder PLEX, doch das Ausmaß des Nutzens ist ungewiss…“

Referenz:

1. Matic A, Bril V. Rozanolixizumab bei Myasthenia gravis: eine bahnbrechende Therapie und Zukunftsperspektiven. Immunotherapy. April 2025; 17(5):309–316.
2. NICE (Mai 2026). Rozanolixizumab zur Behandlung der antikörperpositiven generalisierten Myasthenia gravis.