Guía NICE - Berotralstat para la prevención de ataques recurrentes de angioedema hereditario

NICE state (1):

• Berotralstat se recomienda como opción para prevenir los ataques recurrentes de angioedema hereditario en personas de 12 años o más, sólo si:
  • presentan al menos 2 crisis al mes, y
  • se interrumpe si el número de ataques al mes no se reduce al menos en un 50% después de 3 meses.

Notas:

• el angioedema hereditario (AEH) se debe a una deficiencia del inhibidor C1 (C1-INH)
• (HAE-C1-INH) es una enfermedad genética caracterizada por ataques recurrentes de hinchazón subcutánea y/o submucosa (2)
  • (HAE-C1-INH) es un trastorno autosómico dominante resultante de mutaciones en la proteína SERPING1 gen
  • El AEH-C1-INH está causado por deficiencias cuantitativas o por una producción disfuncional de C1-INH, lo que provoca una actividad descontrolada de la calicreína plasmática, una liberación excesiva de bradicinina y el consiguiente angioedema.
  • los ataques son impredecibles, a menudo asociados a una morbilidad significativa, y potencialmente mortales como resultado de la asfixia debida al angioedema laríngeo (3)
    • la frecuencia media de los ataques en pacientes no tratados es de aproximadamente cada 2 semanas
    • los ataques individuales duran de 3 a 5 días antes de resolverse por completo
    • la combinación de riesgo de asfixia, imprevisibilidad, gravedad y frecuencia de los ataques justifica el tratamiento profiláctico; la posibilidad de transmitir el AEH-C1-INH a la siguiente generación contribuye a una carga de enfermedad grave con una calidad de vida notablemente reducida
• berotralstat (BCX7353) es un inhibidor oral de la calicreína plasmática que se administra una vez al día, aprobado recientemente para la prevención de las crisis de angioedema en adultos y adolescentes con angioedema hereditario (AEH).
  • las pruebas del estudio demuestran que ambas dosis de berotralstat, 150 y 110 mg una vez al día, fueron en general bien toleradas. Los resultados de eficacia apoyan la durabilidad y solidez de berotralstat como tratamiento profiláctico en pacientes con AEH (2)

Referencia:

• NICE (Octubre 2021). Berotralstat para la prevención de ataques recurrentes de angioedema hereditario
• Farkas H, Stobiecki M, Peter J, et al. Seguridad y eficacia a largo plazo de berotralstat para el angioedema hereditario: The open-label APeX-S study. Clin Transl Allergy. 2021;11(4):e12035. doi:10.1002/clt2.12035
• Zuraw B et al. Oral once-daily berotralstat for the prevention of hereditary angioedema attacks: A randomized, double-blind, placebo-controlled phase 3 trial. J Allergy Clin Immunol. 2021 Jul;148(1):164-172.e9. doi: 10.1016/j.jaci.2020.10.015. Epub 2020 Oct 21. PMID: 33098856