Pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

Pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry

NICE state (1):

• pegunigalsidasa alfa se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como opción para el tratamiento de la enfermedad de Fabry (también conocida como deficiencia de alfa-galactosidasa) en adultos. Se recomienda sólo si la empresa lo suministra según el acuerdo comercial
  • El comité del NICE declaró "...Las pruebas de los ensayos clínicos demuestran que la pegunigalsidasa alfa funciona tan bien como la agalsidasa beta. No hay pruebas clínicas directas que comparen pegunigalsidasa alfa con agalsidasa alfa o migalastat. Pero, los expertos clínicos aconsejaron que pegunigalsidasa alfa también es probable que funcione tan bien como estos 2 tratamientos.."

Notas:

• pegunigalsidasa alfa es una nueva forma PEGilada, covalentemente reticulada de alfa-galactosidasa A desarrollada como terapia de sustitución enzimática (TRE) para la enfermedad de Fabry (EF)
  • diseñada para aumentar la semivida plasmática y reducir la inmunogenicidad
  • las pruebas del estudio demostraron que la farmacocinética única y la aparente respuesta inmunitaria atenuada demostrada por la pegunigalsidasa alfa pueden mejorar la seguridad y la respuesta clínica a esta TRE en pacientes con EF (2)
    • está respaldado por el perfil favorable de EA, la estabilidad de la función renal y los parámetros cardíacos, y la mejora de los síntomas de la enfermedad observados en los participantes del estudio durante el periodo de tratamiento de 12 meses

Referencia:

1. NICE (octubre 2023). Pegunigalsidasa alfa para el tratamiento de la enfermedad de Fabry
2. Schiffmann R et al. Pegunigalsidasa alfa, una nueva terapia de sustitución enzimática PEGilada para la enfermedad de Fabry, proporciona concentraciones plasmáticas sostenidas y una farmacodinámica favorable: Un ensayo clínico de fase 1/2 de 1 año de duración. J Inherit Metab Dis. 2019 mayo;42(3):534-544.