El tratamiento es principalmente de apoyo e incluye transfusiones de glóbulos rojos y plaquetas para mantener los recuentos sanguíneos periféricos y antibióticos para las infecciones. Sin embargo, las transfusiones frecuentes a lo largo de muchos años pueden provocar una hemocromatosis secundaria, mientras que la aloinmunización puede causar refractariedad a las transfusiones de plaquetas y a múltiples aloanticuerpos de eritrocitos.
- Cuidados de apoyo
- Los cuidados de apoyo consisten en transfusiones para corregir la anemia y la trombocitopenia, antibióticos y factores de crecimiento hematopoyéticos como la eritropoyetina (Epo) y el G-CSF.
- los cuidados de apoyo son ahora la opción de tratamiento para los SMD indolentes y de bajo riesgo
- La eritropoyetina aumenta el hematocrito aproximadamente un 20% y, junto con dosis bajas de G-CSF, puede mejorar la anemia y reducir la necesidad de transfusiones hasta en un 40% de los pacientes de bajo riesgo.
- Terapia curativa
- trasplante de células madre (TCM)
- En la actualidad, la única posibilidad de curación es un trasplante alogénico de médula ósea y todos los pacientes menores de 50 años deben ser remitidos a un centro oncológico que ofrezca trasplante de médula ósea. En la actualidad, la mortalidad relacionada con el trasplante (en los 100 días posteriores al trasplante) es elevada, del 30% al 40% en los aloinjertos de hermanos y del 60% en los trasplantes de donantes no emparentados.
- las tasas de supervivencia libre de enfermedad son de aproximadamente el 30-50%, con el mayor beneficio para los que menos necesitan tratamiento -pacientes más jóvenes con SMD de bajo riesgo tratados en el año siguiente al diagnóstico
- el trasplante alogénico no mieloablativo puede convertirse en una alternativa para pacientes de edad avanzada o con alto riesgo de complicaciones tras el TCM y se basa en el efecto injerto contra leucemia de un injerto alogénico.
- quimioterapia intensiva
- la quimioterapia citotóxica se tolera mal en los ancianos, con periodos prolongados de pancitopenia asociados a una morbilidad y mortalidad considerables. La quimioterapia se utiliza a menudo en pacientes más jóvenes con exceso de blastos ya que la transformación a LMA manifiesta es inminente y se puede obtener una remisión completa
- La quimioterapia citotóxica incluye regímenes de tipo LMA como idarubicina y/o fludarabina más citarabina, así como topotecán más citarabina con o sin ciclofosfamida. Estos regímenes producen tasas de remisión del 40-60%.
- Sin embargo, la duración media de la respuesta es de sólo 10-12 meses y sólo el 10-15% de los pacientes pueden curarse con este enfoque.
- limitado a los que pueden tolerar la quimioterapia intensiva
- los factores que influyen favorablemente en los resultados son la edad <55 años y un cariotipo normal
- la citarabina a dosis bajas ofrece una remisión breve y parcial, pero es un potente mielosupresor que requiere un seguimiento hematológico cuidadoso
Las terapias menos establecidas incluyen factores de crecimiento como el factor estimulante de colonias de granulocitos-macrófagos recombinante (GM-CSF) para aumentar los granulocitos circulantes y reducir así las infecciones. Sin embargo, esto puede acelerar la transformación en LMA, ya que los receptores del GM-CSF están presentes en los blastos leucémicos.