Muchos fármacos son capaces de dañar los elementos de la médula ósea, dando lugar a leucemia aguda, aplasia medular o mielodisplasia. Los más importantes son los hidrocarburos aromáticos disolventes y pegamentos como el benceno, el tolueno, el xileno y el naftaleno. Otros son los pesticidas, los tintes y las toxinas industriales.
Los agentes citotóxicos e inmunosupresores utilizados para tratar afecciones malignas y no malignas también se asocian a un mayor riesgo de transformación leucémica. El riesgo es proporcional a la dosis y a la duración de la exposición y es mayor con los agentes alquilantes, por ejemplo el melfalán. Los pacientes que reciben a la vez radioterapia y quimioterapia son particularmente susceptibles.
Las leucemias que se observan tras la exposición a toxinas suelen desarrollarse a partir de un síndrome mielodisplásico y están asociadas a anomalías en los cromosomas 5 y 7.
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