donidalorsen para prevenir los episodios recurrentes de angioedema hereditario

El donidalorsen es un conjugado de oligonucleótidos antisentido (ASO) dirigido al hígado que se une al ARNm de la precalicreína (PKK), lo que provoca su degradación mediada por la RNasa H1

• Este proceso disminuye la producción de la proteína PKK, lo que reduce la actividad de la calicreína plasmática y previene la sobreproducción de bradicinina, responsable de los ataques de angioedema hereditario (AEH)
• El ensayo de fase III OASIS-HAE (1) reveló que el donidalorsen reduce significativamente los ataques de hinchazón y mejora la calidad de vida de los pacientes con angioedema hereditario
  • Administrado por vía subcutánea, el fármaco mostró una reducción del 81 % en la frecuencia de los ataques a intervalos de 4 semanas, en comparación con el placebo
  • Los efectos adversos más frecuentes fueron eritema en el lugar de la inyección, cefalea y nasofaringitis; el 98 % de los efectos adversos fueron de gravedad leve o moderada

El NICE afirma (2):

El donidalorsen puede utilizarse como opción para prevenir los ataques recurrentes de angioedema hereditario (AEH) en personas de 12 años o más, siempre y cuando:

• tengan dos o más ataques al mes, y
• la empresa lo suministre de acuerdo con las condiciones comerciales

Referencia:

1. Riedl MA et al., «Eficacia y seguridad de donidalorsen para el angioedema hereditario», N Engl J Med 2024;391:21-31.
2. NICE (agosto de 2026). Donidalorsen para la prevención de los ataques recurrentes de angioedema hereditario en personas de 12 años o más.