Tratamiento

El tratamiento es principalmente sintomático:

• transfusiones de glóbulos rojos para la anemia
• hierro para la ferropenia
• transfusiones de plaquetas para la trombocitopenia
• anticoagulantes para las trombosis
  • se recomienda la anticoagulación a largo plazo con un INR objetivo de 2-5 para los pacientes con clones de HPN grandes (granulocitos de HPN >50%) y un recuento de plaquetas superior a 100 × 10^9/l
  • también puede considerarse la anticoagulación en pacientes con clones más pequeños y recuentos de plaquetas inferiores a 100 × 10^9/l, en función de factores de riesgo adicionales de trombosis y hemorragia

Los casos graves pueden requerir un trasplante de médula ósea.

El NICE afirma que

• ravulizumab se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como opción para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna en adultos
  • con hemólisis con síntomas clínicos que sugieran una elevada actividad de la enfermedad, o
  • cuya enfermedad esté clínicamente estable después de haber recibido eculizumab durante al menos 6 meses.

NICE afirma que (3):

• iptacopan se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como opción para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) en adultos con anemia hemolítica
• el comité del NICE declaró que:
  • "...La evidencia de los ensayos clínicos muestra que iptacopan aumenta el nivel de hemoglobina en sangre y reduce la necesidad de transfusiones sanguíneas. Para las personas que no han recibido un inhibidor de C5, una comparación indirecta sugiere que iptacopan es más eficaz que eculizumab y ravulizumab, pero estos resultados son inciertos.Para las personas que siguen teniendo anemia después de haber recibido un inhibidor de C5, las pruebas de los ensayos clínicos muestran que iptacopan es más eficaz que eculizumab y ravulizumab. Una comparación indirecta del tratamiento sugiere que iptacopan es más eficaz que pegcetacoplan, pero los resultados son inciertos..."

La esplenectomía tiene poco valor

Notas (4):

• el eculizumab, que está indicado para tratar a pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN), es una terapia que cambia y salva vidas, disminuye la hemólisis intravascular y la trombosis y mejora la supervivencia.
• Sin embargo, algunos pacientes tratados con eculizumab sufren hemólisis intercurrente y, en general, la carga que supone el programa de tratamiento (infusiones intravenosas cada 2 semanas) es considerable.
• El ravulizumab es un inhibidor del componente 5 del complemento (C5) de segunda generación y acción prolongada que se administra por vía intravenosa cada 8 semanas.
• El ravulizumab ha demostrado ser tan seguro y eficaz como el eculizumab, y se asocia numéricamente a tasas más bajas de hemólisis intercurrente (p para la no inferioridad <0,0004) y que la mayoría de los pacientes lo prefieren al eculizumab.
• es probable que ravulizumab sustituya a eculizumab como tratamiento de primera línea para la HPN tanto en pacientes que no han recibido tratamiento con eculizumab como en pacientes clínicamente estables con eculizumab.

Referencia:

1. Baglin TP et al. the British Committee for Standards in Haematology (2006) Guidelines on oral anticoagulation (warfarin): third edition - 2005 update British Journal of Haematology 2006; 132 (3): 277-285.
2. NICE (19 de mayo de 2021). Ravulizumab para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna
3. NICE (septiembre 2024). Iptacopan para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna
4. Lee JW, Kulasekararaj AG. Ravulizumab para el tratamiento de la hemoglobinuria paroxística nocturna. Expert Opin Biol Ther. 2020 Mar;20(3):227-237