rozanolixizumab para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos

Rozanolixizumab para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos

La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune crónica poco frecuente que afecta a la unión neuromuscular postsináptica, mediada principalmente por inmunoglobulina G patógena (IgG) que se dirigen contra proteínas específicas como el receptor de acetilcolina (AChR), la tirosina quinasa específica del músculo (MuSK) y la proteína 4 relacionada con el receptor de lipoproteínas de baja densidad (LRP4)

El rozanolixizumab es un inhibidor del receptor Fc neonatal (FcRn) de la IgG4 humana que potencia la degradación de la IgG patógena (1):

• facilita la degradación de la IgG a través de la vía lisosómica, al tiempo que inhibe el reciclaje de la IgG de vuelta a la circulación, reduciendo así las concentraciones generales de IgG

El NICE afirma que (2):

• el rozanolixizumab, como tratamiento complementario al estándar, puede utilizarse como opción para tratar la miastenia gravis generalizada en adultos que den positivo en los anticuerpos anti-receptor de acetilcolina (AChR) o anti-tirosina quinasa específica del músculo (MuSK). Solo puede utilizarse si:
  • la enfermedad esté clasificada como de clase 2 a 4a según la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • la enfermedad no esté controlada tras dos o más tratamientos, excluyendo los inhibidores de la acetilcolinesterasa, y
  • de no ser así, se ofrecería inmunoglobulina intravenosa (IgIV) o plasmaféresis (PLEX), o bien se ha probado y se ha interrumpido debido a efectos secundarios o porque no ha funcionado lo suficientemente bien

El comité del NICE señaló que «... Los datos de los ensayos clínicos sugieren que el rozanolixizumab, combinado con el tratamiento estándar, reduce los síntomas y mejora la capacidad de las personas para realizar sus actividades habituales en comparación con el tratamiento estándar por sí solo. Sin embargo, no está claro si esta mejora se mantiene a largo plazo. Las comparaciones indirectas sugieren que el rozanolixizumab funciona mejor que la IgIV o el PLEX, pero el alcance del beneficio es incierto…»

Referencia:

1. Matic A, Bril V. Rozanolixizumab para la miastenia gravis: un tratamiento revolucionario y perspectivas de futuro. Immunotherapy. Abril de 2025; 17(5):309-316.
2. NICE (mayo de 2026). Rozanolixizumab para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos.