Vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es un desorden progresivo causado por la deficiencia de distrofina en el músculo.

La activación de la vía proinflamatoria del factor nuclear-κB (NF-κB), se observa poco después del nacimiento en el músculo de pacientes con DMD.

La vamorolona es un fármaco antiinflamatorio esteroideo disociativo de primera clase que se une a los mismos receptores diana que la clase de los corticosteroides (receptor de glucocorticoides, receptor de mineralocorticoides), pero muestra una estructura química distinta y diferencias en el mecanismo de acción (1):

• la vamorolona muestra una actividad transcripcional génica menos positiva (transactivación) que los corticosteroides, pero conserva la inhibición de las vías proinflamatorias del factor nuclear κB (transrepresión)
• la vamorolona es un potente antagonista del receptor mineralocorticoide, mientras que la mayoría de los corticosteroides son agonistas
• un estudio demostró que la vamorolona, un antiinflamatorio esteroideo disociativo, era capaz de reducir la morbilidad ósea manteniendo su eficacia

NICE afirma que (2):

• La vamorolona se recomienda, dentro de su autorización de comercialización, como una opción para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en personas de 4 años o más.

El comité NICE observó "...la evidencia de un ensayo clínico muestra que la vamorolona mejora la función muscular en comparación con el placebo. Pero, es incierto si la vamorolona es similar en la mejora de los resultados de la función muscular, y lo bien que funciona a largo plazo, en comparación con los corticosteroides actualmente disponibles. En comparación con la prednisona, las pruebas indican que es probable que la vamorolona tenga menos efectos secundarios, aunque no se sabe con certeza en qué medida..."

Referencia:

1. Guglieri M et al. Eficacia y Seguridad de Vamorolone vs Placebo y Prednisona Entre Niños con Distrofia Muscular Duchenne: Un Ensayo Clínico Aleatorio. JAMA Neurol. 2022 Oct 1;79(10):1005-1014.
2. NICE (Enero 2025). Vamorolona para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne en personas de 4 años o más.