Il a été démontré que divers composés, tels que les dérivés de l'hydroxycarbamide et du butyrate, stimulent la transcription des gènes de la globine fœtale chez les patients atteints de bêta-thalassémie :
- inconvénients - à l'heure actuelle, on ne sait pas si les concentrations sanguines extrêmement élevées requises peuvent avoir des effets secondaires délétères si elles sont maintenues pendant de longues périodes.
- résultats importants - prouve que les gènes de l'hémoglobine fœtale peuvent être réactivés après la naissance.
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