Pegunigalsidase alfa pour le traitement de la maladie de Fabry

La pégunigalsidase alfa pour le traitement de la maladie de Fabry

NICE déclare (1) :

• La pegunigalsidase alfa est recommandée, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, comme option pour le traitement de la maladie de Fabry (également connue sous le nom de déficit en alpha-galactosidase) chez les adultes. Elle n'est recommandée que si l'entreprise la fournit conformément à l'accord commercial.
  • Le comité du NICE a déclaré : "...Les essais cliniques montrent que la pegunigalsidase alfa fonctionne aussi bien que l'agalsidase bêta. Il n'existe pas de données d'essais cliniques directs comparant la pegunigalsidase alfa à l'agalsidase alfa ou au migalastat. Cependant, les experts cliniques ont estimé que la pegunigalsidase alfa est susceptible d'être aussi efficace que ces deux traitements".

Notes :

• La pegunigalsidase alfa est une nouvelle forme d'alpha-galactosidase A réticulée de manière covalente et PEGylée, développée en tant que thérapie enzymatique de remplacement (ERT) pour la maladie de Fabry (FD).
  • conçu pour augmenter la demi-vie plasmatique et réduire l'immunogénicité
  • des études ont montré que la pharmacocinétique unique et la réponse immunitaire apparemment atténuée du pegunigalsidase alfa peuvent améliorer la sécurité et la réponse clinique à ce traitement enzymatique substitutif chez les patients atteints de la maladie de Fabry (2)
    • Le profil favorable des effets indésirables, la stabilité de la fonction rénale et des paramètres cardiaques, ainsi que l'amélioration des symptômes de la maladie observés chez les participants à l'étude au cours de la période de traitement de 12 mois sont autant d'éléments qui viennent étayer cette hypothèse.

Référence :

1. NICE (octobre 2023). Pegunigalsidase alfa pour le traitement de la maladie de Fabry
2. Schiffmann R et al. Pegunigalsidase alfa, a novel PEGylated enzyme replacement therapy for Fabry disease, provides sustained plasma concentrations and favorable pharmacodynamics : A 1-year Phase 1/2 clinical trial. J Inherit Metab Dis. 2019 May;42(3):534-544.