Pronostic

Le début de la myélofibrose peut être difficile à déterminer.

Les chiffres concernant la survie médiane sont compris entre 3,5 et 5 ans, mais cette durée peut varier, certains patients décédant dans les 1 ou 2 ans suivant le diagnostic, tandis que d'autres survivent plus de 10 ans (1).

Le Dynamic International Prognostic Scoring System (DIPSS) plus le modèle pronostique pour la myélofibrose primitive (PMF) a utilisé 8 facteurs de risque pour estimer la survie à partir du moment du diagnostic :

• âge > 65 ans
• taux d'hémoglobine < 10 g/dL
• numération leucocytaire > 25 × 109/L
• blastes circulants ≥1%
• présence de symptômes constitutionnels
  • perte de poids > 10 % de la valeur de base au cours de l'année précédant le diagnostic
  • fièvre inexpliquée
  • sueurs excessives persistant pendant plus d'un mois
• besoin de transfusion de globules rouges - un patient dépendant des transfusions présente automatiquement 2 facteurs de risque en raison de son besoin de transfusion (1 point de risque) et d'un taux d'hémoglobine < 10 g/dL (1 point de risque)
• numération plaquettaire < 100 × 109/L
• caryotype défavorable (2)

En fonction du nombre de facteurs de risque, les patients peuvent être classés dans les catégories suivantes

• risque faible - aucun facteur de risque, la survie médiane est d'environ 15,4 ans
• risque intermédiaire 1 - un facteur de risque, survie médiane d'environ 6,5 ans
• risque intermédiaire 2 - 2 ou 3 facteurs de risque, survie médiane d'environ 2,9 ans
• risque élevé - 4 facteurs de risque ou plus, survie médiane de 1,3 an (2)

La reconnaissance du fait que les anomalies cytogénétiques défavorables, la dépendance aux transfusions de globules rouges et la thrombocytopénie ont un impact sur le pronostic de la CMF a conduit à affiner le DIPSS pour en faire le DIPSS-plus, qui ajoute ces trois caractéristiques défavorables au risque du DIPSS (3).

• 1 point chacun est attribué au risque intermédiaire-1 du DIPSS,
  • caryotype défavorable (défini comme un caryotype complexe, ou une ou deux anomalies incluant +8, -7/7q-, i(17q), -5/5q-, 12p-, inv(3) ou réarrangement 11q23), plaquettes <100 × 109/l, et besoin de transfusion de globules rouges.
  • Le risque intermédiaire-2 et le risque élevé du DIPSS se voient attribuer 2 et 3 points, respectivement.
• les patients à risque faible (0 point), intermédiaire-1 (1 point), intermédiaire-2 (2-3 points) et élevé (4-6 points) ont eu des survies médianes de 180, 80, 35 et 16 mois, respectivement.

Le décès peut résulter

• d'une insuffisance médullaire progressive
• transformation en leucémie aiguë non lymphoblastique
• d'une infection
• événements thrombohémorragiques
• insuffisance cardiaque
• hypertension portale (4)

La myélofibrose (MF), y compris la MF primaire (PMF), la MF post-thrombocytémie essentielle (post-ET/MF) et la MF post-polycythémie (post-PV/MF), est un néoplasme myéloïde progressif caractérisé par une hématopoïèse clonale inefficace, une hématopoïèse extramédullaire, un environnement réactif de la moelle osseuse entraînant un dépôt de réticuline et une fibrose, ainsi qu'une propension à la transformation leucémique (5).

• comparé à l'ET, au PV et à une nouvelle catégorie pathologique appelée prefibrotic/early PMF, le MF a le plus mauvais pronostic.

Référence :

• (1) Cervantes F. Modern management of myelofibrosis. Br J Haematol. 2005;128(5):583-92.
• (2) Tefferi A. Comment je traite la myélofibrose. Blood. 2011;117(13):3494-504.
• (3) https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC6739355/Bose P, Verstovsek S. Prognosis of Primary Myelofibrosis in the Genomic Era. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2016;16 Suppl:S105-S113. doi:10.1016/j.clml.2016.02.031
• (4) National Cancer Institute at the National Institutes of Health (Institut national du cancer aux Instituts nationaux de la santé). Myélofibrose primaire
• (5)Schieber M, Crispino JD, Stein B. Myélofibrose en 2019 : aller au-delà de l'inhibition de JAK2. Blood Cancer J. 2019;9(9):74. Publié le 11 septembre 2019. doi:10.1038/s41408-019-0236-2