Chez l'enfant, le PTI aigu se résout généralement spontanément et le traitement n'est entrepris qu'en cas d'hémorragie mettant en jeu le pronostic vital.
Chez l'adulte, le PTI aigu disparaît rarement sans traitement et 5 à 10 % des patients développent un PTI chronique. L'efficacité des stéroïdes ou de l'immunoglobuline intraveineuse pour réduire la durée de la thrombocytopénie et le pourcentage de patients évoluant vers un PTI chronique n'est pas claire.
Le PTI chronique disparaît rarement spontanément. Le traitement de première intention est la prednisolone :
- il est obligatoire de procéder à une ponction de la moelle osseuse avant de commencer à prendre des stéroïdes, afin d'écarter la possibilité d'une leucémie.
- 20 % des patients ont une réponse complète
- 30 % ont une réponse partielle et présentent une thrombocytopénie modérée de 30 à 100 qui ne nécessite aucun autre traitement ou de faibles doses de stéroïdes
- les 50 % de patients restants, dont 30 % auraient initialement présenté une réponse partielle aux stéroïdes, doivent subir une splénectomie.
- le traitement de première intention du PTI comprend des corticostéroïdes, parfois associés à des IgIV ou à des anti-Rh(D). Bien qu'il s'agisse de thérapies efficaces, aucune n'induit de manière fiable une rémission durable.
- le traitement de deuxième intention du PTI peut inclure le Rituximab, la splénectomie ou les agonistes du récepteur de la thrombopoïétine (TRA)
- le fostamatinib est une option thérapeutique pour le PTI chronique
- Le fostamatinib est le premier inhibiteur de la tyrosine kinase de la rate (Syk) approuvé pour le traitement de la thrombocytopénie immunitaire chronique (PTI) chez les patients adultes qui n'ont pas répondu suffisamment aux traitements précédents.
- en inhibant l'activation de Syk dans les macrophages, le fostamatinib bloque la phagocytose plaquettaire médiée par les auto-anticorps
- la splénectomie offre les meilleures chances de rémission à long terme, mais son utilisation est en déclin
Les transfusions de plaquettes sont largement inefficaces car les plaquettes exogènes ne survivent pas mieux que les plaquettes endogènes. Les transfusions ne doivent être pratiquées qu'en cas d'hémorragie menaçant le pronostic vital, afin d'améliorer l'hémostase.
Référence :
- Kistangari G, McCrae KR. Immune thrombocytopenia. Hematol Oncol Clin North Am. 2013 Jun;27(3):495-520.
- Paik J. Fostamatinib : A Review in Chronic Immune Thrombocytopenia. Drugs. 2021 Jun;81(8):935-943