Le traitement est essentiellement symptomatique :
- transfusions de globules rouges en cas d'anémie
- du fer en cas de carence en fer
- transfusions de plaquettes en cas de thrombocytopénie
- anticoagulants pour les thromboses
- une anticoagulation à long terme avec un INR cible de 2 à 5 est recommandée pour les patients présentant de grands clones de PNH (granulocytes PNH >50%) et une numération plaquettaire supérieure à 100 × 10^9/l
- l'anticoagulation peut également être envisagée pour les patients présentant des clones plus petits et une numération plaquettaire inférieure à 100 × 10^9/l, en fonction des facteurs de risque supplémentaires de thrombose et d'hémorragie.
Les cas graves peuvent nécessiter une greffe de moelle osseuse.
Le NICE déclare que (2) :
- le ravulizumab est recommandé, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, comme option pour traiter l'hémoglobinurie paroxystique nocturne chez les adultes :
- présentant une hémolyse avec des symptômes cliniques suggérant une activité élevée de la maladie, ou
- dont la maladie est cliniquement stable après avoir reçu de l'éculizumab pendant au moins 6 mois.
Le NICE déclare que (3) :
- l'iptacopan est recommandé, dans le cadre de son autorisation de mise sur le marché, comme option pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez les adultes atteints d'anémie hémolytique.
- le comité NICE a déclaré que :
- "...Les données des essais cliniques montrent que l'iptacopan augmente le taux d'hémoglobine dans le sang et réduit le besoin de transfusions sanguines. Pour les personnes qui n'ont pas reçu d'inhibiteur du C5, une comparaison indirecte suggère que l'iptacopan est plus efficace que l'éculizumab et le ravulizumab, mais ces résultats sont incertains.Pour les personnes qui souffrent toujours d'anémie après avoir reçu un inhibiteur du C5, les données des essais cliniques montrent que l'iptacopan est plus efficace que l'éculizumab et le ravulizumab. Une comparaison indirecte des traitements suggère que l'iptacopan est plus efficace que le pegcetacoplan, mais les résultats sont incertains..."
La splénectomie n'a que peu d'intérêt
Notes (4) :
- L'éculizumab, qui est indiqué pour traiter les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN), est un traitement qui change et sauve la vie en réduisant l'hémolyse et la thrombose intravasculaires et en améliorant la survie.
- Cependant, certains patients traités à l'éculizumab souffrent d'hémolyse percée et, dans l'ensemble, le fardeau du calendrier de traitement (perfusions intraveineuses toutes les deux semaines) est considérable.
- Le ravulizumab est un inhibiteur du composant 5 du complément (C5) de deuxième génération à longue durée d'action, administré par voie intraveineuse toutes les 8 semaines.
- Le ravulizumab s'est avéré aussi sûr et efficace que l'éculizumab, associé numériquement à des taux plus faibles d'hémolyse percée (p pour la non-infériorité <0,0004) et que la plupart des patients le préfèrent à l'éculizumab.
- le ravulizumab est susceptible de remplacer l'éculizumab en tant que traitement de première intention de l'HPN, à la fois chez les patients naïfs de traitement à l'éculizumab et chez les patients dont l'état clinique est stable sous éculizumab.
Référence :
- Baglin TP et al. the British Committee for Standards in Haematology (2006) Guidelines on oral anticoagulation (warfarin) : third edition - 2005 update British Journal of Haematology 2006 ; 132 (3) : 277-285.
- NICE (19 mai 2021). Ravulizumab pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne.
- NICE (septembre 2024). Iptacopan pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne.
- Lee JW, Kulasekararaj AG. Ravulizumab pour le traitement de l'hémoglobinurie paroxystique nocturne. Expert Opin Biol Ther. 2020 Mar;20(3):227-237