La médecine fondée sur les preuves tente d'identifier les preuves issues de la recherche clinique et de la recherche sur les soins de santé qui peuvent être appliquées par les professionnels de la médecine et de la santé.
L'essai contrôlé randomisé est l'un des principaux outils d'identification des "preuves", en particulier dans le domaine de la thérapeutique. Les données probantes peuvent provenir d'essais randomisés individuels, comme les essais ISIS, ou d'une méta-analyse de plusieurs essais, comme l'efficacité des unités spécialisées dans les accidents vasculaires cérébraux, publiée dans la base de données Cochrane des revues systémiques. Les preuves relatives à l'épidémiologie peuvent être identifiées à partir d'études de cohortes telles que l'étude sur la santé des infirmières (Nurses' Health Study).
La définition des preuves relatives à un domaine particulier doit, dans la mesure du possible, être complète. Par conséquent, le processus peut inclure des données publiées et non publiées.
Il ne s'agit pas d'un manuel de médecine factuelle et il n'est donc pas nécessaire de détailler des lignes directrices rigoureuses sur la manière dont une étude est incluse/exclue d'une analyse. Les auteurs de ce manuel utilisent plutôt les produits de la médecine factuelle comme l'une des sources permettant de maintenir la validité des connaissances contenues dans la base de données.
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