Hydroxyurée dans la drépanocytose

L'hydroxyurée, également connue sous le nom d'hydroxycarbamide, peut être utilisée pour traiter les enfants et les adultes atteints d'une maladie modérée à grave (1). Elle favorise

• la synthèse de l'hémoglobine fœtale (HbF)
• améliore l'hydratation des globules rouges
• diminue le nombre de neutrophiles
• modifie les interactions entre les globules rouges et les cellules endothéliales
• agit comme un donneur d'oxyde nitrique (1)

Des essais contrôlés randomisés ont montré que l'hydroxyurée contribue à réduire le nombre d'épisodes douloureux, l'incidence du syndrome thoracique et la nécessité d'une transfusion. Des études de suivi à long terme ont montré que la survie à 10 ans s'est également améliorée chez les patients prenant le médicament (2).

Les indications de l'hydroxyurée sont les suivantes

• les patients qui ont eu 3 crises douloureuses ou plus par an au cours des 2 dernières années et qui ont dû être hospitalisés
• ou qui présentent des crises récurrentes dans la communauté, suffisamment graves pour interférer avec leurs activités de la vie quotidienne
• ou qui ont eu au moins deux syndromes thoraciques aigus (2).

Avant de commencer le traitement, les patients doivent recevoir des informations écrites sur le médicament et les effets secondaires doivent être discutés. Une numération sanguine doit être effectuée deux semaines après le début du traitement et après chaque augmentation de la dose. Un test de la fonction hépatique et un test de l'urée et des électrolytes doivent être effectués toutes les 8 semaines (2).

Les effets secondaires de l'hydroxyurée sont les suivants

• la myélosuppression - l'effet secondaire à court terme le plus courant du traitement (1)
• autres effets secondaires : hyperpigmentation des ongles, nausées et vomissements, éruptions cutanées, alopécie et diarrhée (2)
• une augmentation de l'incidence de la leucémie a été signalée chez les patients présentant déjà des pathologies prédisposant à la leucémie, par exemple la polycythémie rubra vera (1).

Les femmes sous traitement doivent utiliser une contraception en raison du risque de tératogénicité. Si une femme souhaite tomber enceinte ou si un homme souhaite avoir un enfant, le traitement doit être arrêté trois mois avant la conception. Si une femme tombe enceinte pendant le traitement, l'hydroxyurée doit être interrompue immédiatement et doit être reprise après l'arrêt de l'allaitement (2).

Référence :

• 1. Programme de dépistage de la drépanocytose et de la thalassémie du NHS 2009. Drépanocytose et thalassémie. Manuel pour les laboratoires
• 2. Société de la drépanocytose 2008. Standards for the clinical care of adults with sickle cell disease in the UK (Normes pour les soins cliniques des adultes atteints de drépanocytose au Royaume-Uni).