le rozanolixizumab dans le traitement de la myasthénie grave généralisée à anticorps positifs

Le rozanolixizumab dans le traitement de la myasthénie grave généralisée à anticorps positifs

La myasthénie grave est une maladie auto-immune chronique rare qui affecte la jonction neuromusculaire post-synaptique, principalement sous l’action d’immunoglobulines G pathogènes (IgG) ciblant des protéines spécifiques telles que le récepteur de l’acétylcholine (AChR), la tyrosine kinase spécifique des muscles (MuSK) et la protéine 4 apparentée au récepteur des lipoprotéines de basse densité (LRP4)

Le rozanolixizumab est un inhibiteur du récepteur Fc néonatal (FcRn) des IgG4 humaines qui favorise la dégradation des IgG pathogènes (1) :

• il facilite la dégradation des IgG par la voie lysosomale tout en inhibant simultanément leur recyclage dans la circulation sanguine, réduisant ainsi les concentrations globales d’IgG

Le NICE indique que (2) :

• le rozanolixizumab, en complément d’un traitement standard, peut être utilisé comme option thérapeutique pour traiter la myasthénie grave généralisée chez les adultes présentant des anticorps anti-récepteur de l’acétylcholine (AChR) ou anti-tyrosine kinase spécifique des muscles (MuSK) positifs. Il ne peut être utilisé que si :
  • la maladie est classée dans les classes 2 à 4a selon la Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA)
  • la maladie n’est pas maîtrisée après au moins deux traitements, à l’exclusion des inhibiteurs de l’acétylcholinestérase, et
  • l’immunoglobuline intraveineuse (IgIV) ou la plasmaphérèse (PLEX) seraient autrement proposées, ou ont été essayées puis arrêtées en raison d’effets indésirables ou d’une efficacité insuffisante

Le comité du NICE a noté que « … les données issues des essais cliniques suggèrent que le rozanolixizumab associé à un traitement standard réduit les symptômes et améliore la capacité des patients à mener leurs activités quotidiennes par rapport au traitement standard seul. Il n’est toutefois pas certain que cette amélioration perdure à long terme. Des comparaisons indirectes suggèrent que le rozanolixizumab est plus efficace que l’IgIV ou le PLEX, mais l’ampleur de ce bénéfice reste incertaine… »

Référence :

1. Matic A, Bril V. Le rozanolixizumab dans la myasthénie grave : un traitement révolutionnaire et ses perspectives d’avenir. Immunotherapy. Avril 2025 ; 17(5) : 309-316.
2. NICE (mai 2026). Le rozanolixizumab dans le traitement de la myasthénie grave généralisée à anticorps positifs.