Traitement

L'approche par étapes de la prise en charge consiste à déterminer le stade de la maladie et à la traiter par chirurgie, radiothérapie et chimiothérapie.​​​ Tous les patients doivent subir une intervention chirurgicale ; l'âge du patient et le stade de la maladie déterminent ensuite le traitement complémentaire approprié. (1)

Le traitement classique du médulloblastome consiste en une excision chirurgicale maximale associée à une radiothérapie externe ciblant la fosse postérieure et l’axe cranio-spinal. La mise en place préopératoire de dérivations ventriculo-péritonéales peut être envisagée, mais elle constitue une voie potentielle de dissémination tumorale, en particulier vers les os.

Une radiothérapie craniospinale pré-symptomatique peut être pratiquée pour réduire l’incidence des récidives tumorales à distance du site primaire, mais elle est associée à des troubles neurocognitifs, à un retard de croissance, à une myélosuppression et à des troubles endocriniens. Elle est contre-indiquée chez les enfants de moins de 18 mois, car le nourrisson, dont l’organisme est encore immature, tolère très mal les rayonnements. (2)

Les schémas de chimiothérapie, tant pour le groupe à risque moyen que pour celui à haut risque, comprennent le cisplatine, le cyclophosphamide, la lomustine et la vincristine, administrés pendant et après la radiothérapie. (1)

En cas de médulloblastome récidivant ou progressif, les options thérapeutiques comprennent une nouvelle intervention chirurgicale suivie d’un traitement adjuvant par témozolomide/irinotécan associé au bévacizumab, par témozolomide/topotécan (TOTEM), un traitement antiangiogénique métronomique (protocole MEMMAT) ou le carboplatine/étoposide. (3)

Pronostic

Le taux de survie sans progression à cinq ans est d’environ 71 % à 83 % chez les patients à risque moyen, mais seulement de 50 % à 66 % chez les patients à haut risque. (4)

Les facteurs de mauvais pronostic comprennent un âge inférieur à 3 ans, la présence de métastases et une tumeur résiduelle d’au moins 1,5 cm² après la chirurgie. (5) On ignore si le délai avant le diagnostic constitue un facteur pronostique, bien qu’une étude n’ait mis en évidence aucune association significative entre l’intervalle entre l’apparition des symptômes et le diagnostic, d’une part, et le risque de maladie métastatique et la survie, d’autre part. (6)

La récidive d’un médulloblastome chez les patients ayant déjà reçu une radiothérapie est associée à une issue très défavorable, avec un taux de sauvetage inférieur à 10 %, quelle que soit la modalité thérapeutique utilisée. (7)

Référence :

1. Franceschi E, Hofer S, Brandes AA, et al. Recommandations cliniques de l’EANO-EURACAN pour le diagnostic, le traitement et le suivi des patients post-pubères et adultes atteints de médulloblastome. Lancet Oncol. Décembre 2019 ; 20(12) : e715-28.
2. Padovani L, Horan G, Ajithkumar T. Progrès de la radiothérapie dans le traitement du médulloblastome pédiatrique. Clin Oncol (R Coll Radiol). mars 2019 ; 31(3) : 171-81.
3. Gajjar A et al. Cancers du système nerveux central chez l’enfant, version 2.2025, Recommandations cliniques du NCCN en oncologie. J Natl Compr Canc Netw. mars 2025 ; 23(3) : 113-130
4. Michalski JM, Janss AJ, Vezina LG, et al. Essai de phase III du Children's Oncology Group portant sur une radiothérapie à dose et volume réduits associée à une chimiothérapie pour le médulloblastome à risque moyen nouvellement diagnostiqué. J Clin Oncol. 20 août 2021 ; 39(24) : 2685-97.
5. Rutkowski S, von Hoff K, Emser A, et al. Survie et facteurs pronostiques du médulloblastome de la petite enfance : une méta-analyse internationale. J Clin Oncol. 20 novembre 2010 ; 28(33) : 4961-8.
6. Gerber NU, von Hoff K, von Bueren AO, et al. Une longue durée de l’intervalle symptomatique pré-diagnostique n’est pas associée à un pronostic défavorable dans le médulloblastome infantile. Eur J Cancer. Septembre 2012 ; 48(13) : 2028-36.
7. O'Halloran K, Phadnis S, Friedman GK, et al. Schéma thérapeutique de réinduction efficace chez les enfants atteints d'un médulloblastome récidivant. Neurooncol Adv. 10 mai 2024 ; 6(1) : vdae070.