La dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) est une maladie progressive causée par une déficience en dystrophine dans les muscles.
L'activation de la voie du facteur nucléaire pro-inflammatoire NF-κB (NF-κB) est observée peu après la naissance dans les muscles des patients atteints de DMD.
La vamorolone est un anti-inflammatoire stéroïdien dissociatif, premier de sa classe, qui se lie aux mêmes récepteurs cibles que la classe des corticostéroïdes (récepteur des glucocorticoïdes, récepteur des minéralocorticoïdes), mais qui présente une structure chimique distincte et des différences dans son mécanisme d'action (1) :
Le NICE déclare que (2) :
Le comité NICE a noté que "...les données d'un essai clinique montrent que la vamorolone améliore la fonction musculaire par rapport au placebo. Mais il n'est pas certain que la vamorolone améliore de la même manière la fonction musculaire et qu'elle soit aussi efficace à long terme que les corticostéroïdes actuellement disponibles. Par rapport à la prednisone, les données suggèrent que la vamorolone est susceptible d'avoir moins d'effets secondaires, bien que l'on ne sache pas exactement dans quelle mesure".
Référence :
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