Dans de nombreux essais, le résultat primaire est un événement pathologique
- les résultats peuvent être un événement particulier, par exemple le décès, ou un résultat composite tel que le décès, l'infarctus du myocarde ou l'accident vasculaire cérébral
- les méthodes statistiques standard - modèles de risques proportionnels de Cox et tests de rangs logarithmiques - tiennent compte de la variation des temps de suivi des patients afin d'évaluer les différences entre les groupes de traitement. Toutefois, si les événements se rapportent à une durée de suivi fixe, des méthodes de comparaison de deux proportions (par exemple, le test du chi carré) peuvent être utilisées.
- Cette page de GPnotebook décrit une méthode simple pour évaluer rapidement la force des preuves d'une différence de traitement dans un résultat d'événement.
Ce test est un test statistique utilisé pour vérifier l'existence d'une différence entre les traitements.
- les données clés sont le nombre de patients présentant l'événement dans chaque groupe. Ce test statistique (simple/simplest statistical test) compare ces deux nombres
- si l'on considère un essai clinique randomisé avec deux groupes de traitement de taille à peu près égale. Dans ce contexte, le résultat qui nous intéresse est un événement clinique (par exemple, un infarctus du myocarde au cours d'un traitement particulier) et les données clés sont le nombre de patients ayant subi l'événement par groupe de traitement (par exemple, le nombre de personnes ayant subi un infarctus du myocarde dans chaque groupe).
Calculer la différence entre les deux nombres d'événements et la diviser par la racine carrée de leur somme. Appelez le nombre résultant Z
- Z = (a - b) / racine carrée de (a + b)
- où a et b représentent le nombre d'événements dans chaque groupe de traitement
- l'hypothèse nulle est que les deux traitements ont une influence identique sur le risque d'événement. Par conséquent, z est approximativement un écart normal standardisé, c'est-à-dire qu'il a une distribution normale avec une moyenne de 0 et une variance de 1. La valeur de Z peut donc être convertie en valeur de P à l'aide des tables de distribution normale
- par exemple
- une valeur Z > 1,96 équivaut à une valeur P < 0,05
- une valeur Z > 2,58 correspond à une valeur P < 0,01
- ce test est approximatif
- mais il fournit généralement des résultats fiables car
- avec la randomisation, le nombre de patients dans les deux groupes de traitement sera presque égal, de même que la durée du suivi des patients
- les taux d'événements sont généralement assez faibles - par exemple, moins de 20 % des patients (et souvent beaucoup moins). Cela permet de considérer que le nombre de patients présentant un événement dans chaque groupe a une distribution de Poisson. Ainsi, si le nombre total d'événements n'est pas trop faible (par exemple, pas moins de 20), l'approximation normale pour la comparaison de deux variables aléatoires de Poisson conduit à la formule de la figure suivante
- les informations clés impliquées dans le calcul sont les numérateurs (les nombres avec un événement) ; la taille des dénominateurs n'est pas importante
- le calcul a deux limites
- s'il existe une différence non négligeable dans le montant des groupes de traitement, le test sera biaisé en ce qui concerne le groupe de traitement le plus important
- si le nombre de taux d'événements est élevé, le test devient conservateur, c'est-à-dire que les valeurs P sont plus grandes qu'elles ne devraient l'être.
- le test simple est également pertinent pour les méta-analyses, à condition que tous les essais inclus aient une randomisation égale
- par exemple, une méta-analyse a étudié l'incidence de la revascularisation de la lésion cible dans six essais comparant deux types différents de stent (A, B)
- en combinant les données de 3669 patients dans les six essais, la revascularisation de la lésion cible a été effectuée chez 95 et 142 patients respectivement dans le groupe stent A et le groupe stentl. Par conséquent, Z = (142 - 95)/ racine carrée (142+95)= 3,05, ce qui donne P = 0,002.
Référence :
- BMJ 2006 ; 332:1256-8.