Behandeling

De behandeling is grotendeels symptomatisch:

• rode celtransfusies voor bloedarmoede
• ijzer voor ijzertekort
• bloedplaatjestransfusies voor trombocytopenie
• anticoagulantia voor trombose
  • antistolling op lange termijn met een streefwaarde INR van 2-5 wordt aanbevolen voor patiënten met grote PNH-klonen (PNH-granulocyten >50%) en een trombocytentelling van meer dan 100 × 10^9/l
  • antistolling kan ook worden overwogen voor patiënten met kleinere klonen en een trombocytentelling van minder dan 100 × 10^9/l, afhankelijk van aanvullende risicofactoren voor trombose en bloedingen.

Ernstige gevallen kunnen beenmergtransplantatie vereisen.

NICE stelt dat (2):

• ravulizumab binnen de handelsvergunning wordt aanbevolen als optie voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie bij volwassenen:
  • met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op hoge ziekteactiviteit, of
  • bij wie de ziekte klinisch stabiel is na ten minste 6 maanden gebruik van eculizumab.

NICE stelt dat (3):

• iptacopan binnen de handelsvergunning wordt aanbevolen als optie voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) bij volwassenen met hemolytische anemie
• De NICE-commissie verklaarde dat:
  • "...Uit klinisch onderzoek blijkt dat iptacopan het hemoglobinegehalte in het bloed verhoogt en de behoefte aan bloedtransfusies vermindert. Voor mensen die geen C5-remmer hebben gehad, suggereert een indirecte vergelijking dat iptacopan effectiever is dan eculizumab en ravulizumab, maar deze resultaten zijn onzeker.Voor mensen die nog steeds bloedarmoede hebben nadat ze een C5-remmer hebben gehad, blijkt uit klinisch onderzoek dat iptacopan effectiever is dan eculizumab en ravulizumab. Een indirecte behandelingsvergelijking suggereert dat iptacopan effectiever is dan pegcetacoplan, maar de resultaten zijn onzeker..."

Splenectomie is van weinig waarde

Opmerkingen (4):

• eculizumab, dat is geïndiceerd voor de behandeling van patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH), is een levensveranderende, levensreddende therapie die intravasculaire hemolyse en trombose vermindert en de overleving verbetert.
• Bij sommige met eculizumab behandelde patiënten treedt echter doorbraakhemolyse op; en over het geheel genomen is de belasting van het behandelingsschema (intraveneuze infusies om de 2 weken) aanzienlijk.
• ravulizumab is een langwerkende complementcomponent 5 (C5)-remmer van de tweede generatie die elke 8 weken intraveneus wordt toegediend.
• Het is aangetoond dat ravulizumab even veilig en effectief is als eculizumab en numeriek geassocieerd wordt met lagere percentages doorbraakhemolyse (p voor non-inferioriteit <0,0004), en de voorkeur van de meeste patiënten boven eculizumab.
• ravulizumab zal waarschijnlijk eculizumab vervangen als eerstelijnsbehandeling voor PNH, zowel bij patiënten die naïef zijn voor behandeling met eculizumab als bij patiënten die klinisch stabiel zijn op eculizumab.

Referentie:

1. Baglin TP et al. the British Committee for Standards in Haematology (2006) Guidelines on oral anticoagulation (warfarin): third edition - 2005 update British Journal of Haematology 2006; 132 (3): 277-285.
2. NICE (19 mei 2021). Ravulizumab voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie.
3. NICE (september 2024). Iptacopan voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie
4. Lee JW, Kulasekararaj AG. Ravulizumab voor de behandeling van paroxismale nachtelijke hemoglobinurie. Expert Opin Biol Ther. 2020 Mar;20(3):227-237