NICE-richtlijn - Berotralstat voor het voorkomen van terugkerende aanvallen van erfelijk angio-oedeem

NICE-statement (1):

• Berotralstat wordt aanbevolen als optie voor het voorkomen van terugkerende aanvallen van erfelijk angio-oedeem bij mensen van 12 jaar en ouder, alleen als:
  • zij ten minste 2 aanvallen per maand hebben, en
  • het middel wordt gestopt als het aantal aanvallen per maand na 3 maanden niet met ten minste 50% is afgenomen.

Opmerkingen:

• erfelijk angio-oedeem (HAE) wordt veroorzaakt door C1-remmer (C1-INH) deficiëntie
• (HAE-C1-INH) is een genetische ziekte die wordt gekenmerkt door terugkerende aanvallen van onderhuidse en/of submucosale zwelling (2)
  • (HAE-C1-INH) is een autosomaal-dominante aandoening die het gevolg is van mutaties in de SERPING1 gen
  • HAE-C1-INH wordt veroorzaakt door kwantitatieve tekorten of disfunctionele productie van C1-INH, wat leidt tot ongecontroleerde plasma kallikrein activiteit, overmatige afgifte van bradykinine, en als gevolg daarvan angio-oedeem
  • de aanvallen zijn onvoorspelbaar, gaan vaak gepaard met een aanzienlijke morbiditeit en kunnen fataal zijn als gevolg van verstikking door laryngeaal angio-oedeem (3)
    • de gemiddelde frequentie van de aanvallen bij onbehandelde patiënten is ongeveer elke 2 weken
    • waarbij individuele aanvallen 3 tot 5 dagen duren voordat ze volledig verdwijnen.
    • de combinatie van verstikkingsrisico, onvoorspelbaarheid, ernst en frequentie van de aanvallen rechtvaardigt profylactische behandeling; de mogelijkheid om HAE-C1-INH door te geven aan de volgende generatie draagt bij aan een ernstige ziektelast met duidelijk verminderde levenskwaliteit
• berotralstat (BCX7353) is een orale, eenmaal daagse remmer van plasmakallikreïne die onlangs is goedgekeurd voor de preventie van angio-oedeemaanvallen bij volwassenen en adolescenten met erfelijk angio-oedeem (HAE).
  • Onderzoeksresultaten tonen aan dat beide berotralstat doses, 150 en 110 mg eenmaal daags, over het algemeen goed werden verdragen. De effectiviteitsresultaten ondersteunen de duurzaamheid en robuustheid van berotralstat als profylactische therapie bij patiënten met HAE (2)

Referentie:

• NICE (oktober 2021). Berotralstat voor het voorkomen van terugkerende aanvallen van erfelijk angio-oedeem
• Farkas H, Stobiecki M, Peter J, et al. Langetermijnveiligheid en effectiviteit van berotralstat voor erfelijk angio-oedeem: Het open-label APeX-S-onderzoek. Klinische vertaalde allergie. 2021;11(4):e12035. doi:10.1002/clt2.12035
• Zuraw B et al. Oral once-daily berotralstat for the prevention of hereditary angioedema attacks: Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3-studie. J Allergy Clin Immunol. 2021 Jul;148(1):164-172.e9. doi: 10.1016/j.jaci.2020.10.015. Epub 2020 Oct 21. PMID: 33098856